美國麻省劍橋和中國北京2018年3月1日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今日公布了近期的業(yè)務(wù)亮點、預(yù)期的2018年的重要里程碑事件以及2017年第四季度和全年的財務(wù)業(yè)績。

百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強先生表示：“2017年是具有轉(zhuǎn)折性意義的一年，我們與新基公司就我們的PD-1抗體tislelizumab達成合作，擴大了中國商業(yè)團隊，執(zhí)行了一系列臨床開發(fā)計劃，我們相信這些計劃對于實現(xiàn)我們產(chǎn)品組合在全球和中國范圍內(nèi)的潛在價值具有重要意義。截至2018年1月底，全球范圍內(nèi)已有超過2,300名患者和健康受試者入組了我們在研藥物的臨床試驗，并且我們計劃于今年晚些時候在中國遞交我們的首個新藥上市申請。”

歐雷強先生進一步評論“今年1月份公開募股獲得的8億美元資金也強化了我們的資產(chǎn)負債表。這一成功的融資將支持我們近期進一步的臨床開發(fā)和在研項目，以及不斷提升我們的臨床開發(fā)和商業(yè)能力，以幫助較大化我們在迅速變革發(fā)展的中國腫瘤市場中所獲得的機會?！?/p>

2017年第四季度及近期的業(yè)務(wù)亮點

臨床項目：

Zanubrutinib (BGB-3111)，在研小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑

• 于亞特蘭大舉行的第59屆美國血液學(xué)協(xié)會（ASH）年會上以口頭報告的形式公布了zanubrutinib在非霍奇金淋巴瘤患者中的1期臨床試驗的初步數(shù)據(jù)；
• 在ASH年會上公布了zanubrutinib與GAZYVA^®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合用藥治療慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞性淋巴瘤（CLL/SLL）和濾泡性淋巴瘤（FL）患者的1b期臨床試驗更新數(shù)據(jù)；
• 在ASH年會上公布了zanubrutinib和本公司在研PD-1抗體tislelizumab（BGB-A317）聯(lián)合用于B細胞惡性腫瘤患者的1b期臨床試驗的初始數(shù)據(jù)；
• 完成了在中國CLL/SLL患者中的關(guān)鍵性2期臨床試驗的患者入組；以及
• 在中國啟動了zanubrutinib聯(lián)合利妥昔單抗治療彌漫性大B細胞淋巴瘤、FL和邊緣區(qū)淋巴瘤患者的1b/2期臨床試驗。

Tislelizumab (BGB-A317)，在研免疫檢查點受體PD-1人源化單克隆抗體，與新基公司達成合作

• 在2018年泌尿生殖系統(tǒng)癌癥會議上公布了tislelizumab治療尿路上皮癌患者的1期臨床試驗初期數(shù)據(jù)；
• 在ASH年會上發(fā)布了zanubrutinib和tislelizumab聯(lián)合治療B細胞惡性腫瘤患者的1b期臨床試驗的初始數(shù)據(jù)；
• 啟動了以下試驗：
• Tislelizumab在先前未經(jīng)治療的晚期肝細胞癌（HCC）患者中的全球3期臨床試驗；以及
• Tislelizumab在晚期不可切除或轉(zhuǎn)移的食道鱗狀細胞癌患者中全球3期臨床試驗。

Pamiparib (BGB-290)，在研小分子PARP抑制劑

• 在中國啟動了pamiparib在晚期卵巢癌患者中的關(guān)鍵性2期試驗。

BGB-A333，在研免疫檢查點受體配體PD-L1人源化單克隆抗體

• 啟動了BGB-A333單藥及與tislelizumab聯(lián)合用藥在晚期實體瘤患者中的全球性1/2期臨床試驗。

已上市產(chǎn)品

• REVLIMID^®（來那度胺）在中國獲得批準(zhǔn)治療新的適應(yīng)癥，與地塞米松聯(lián)合治療先前未經(jīng)治療的不能進行骨髓移植的多發(fā)性骨髓瘤成人患者；以及
• 開始在中國商業(yè)化維達莎^®（阿扎胞苷）。

公司發(fā)展

• 與Mirati Therapeutics簽署獨家授權(quán)協(xié)議，在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化sitravatinib，一種靶向TAM家族受體（TYRO3、Axl、MER）、split家族受體（VEGFR2和KIT）以及RET的在研酪氨酸激酶抑制劑；以及
• 與勃林格殷格翰公司就tislelizumab簽署了商業(yè)供應(yīng)協(xié)議。

預(yù)計2018年將發(fā)生的里程碑事件

Zanubrutinib

• 公布1期臨床試驗更新數(shù)據(jù)及中國關(guān)鍵性試驗數(shù)據(jù)；
• 在中國針對套細胞淋巴瘤適應(yīng)癥遞交第一項新藥上市申請；
• 2018年第三季度完成針對華氏巨球蛋白血癥的全球3期臨床試驗患者入組；以及
• 啟動在復(fù)發(fā)/難治性CLL患者中與伊布替尼頭對頭對比的全球性3期臨床試驗。

Tislelizumab

• 公布1期臨床試驗更新數(shù)據(jù)及中國關(guān)鍵性試驗數(shù)據(jù)；
• 在中國針對霍奇金淋巴瘤適應(yīng)癥遞交第一項新藥上市申請；
• 完成在中國尿路上皮癌患者中的關(guān)鍵性2期試驗的患者入組；以及
• 啟動更多全球范圍和專注中國范圍內(nèi)的關(guān)鍵性試驗。

Pamiparib

• 公布1期臨床試驗更新數(shù)據(jù)；
• 在2018年上半年啟動在胃癌患者中的全球3期臨床試驗；以及
• 在中國啟動在對鉑類敏感的復(fù)發(fā)性卵巢癌患者中作為維持療法的3期臨床試驗。

已上市產(chǎn)品

• 擴大ABRAXANE^®（納米白蛋白結(jié)合型紫杉醇）在中國地方級的報銷范圍。

2017年第四季度及全年的財務(wù)數(shù)據(jù)

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物和短期投資 截至2017年12月31日，公司持有現(xiàn)金，現(xiàn)金等價物和短期投資額為83,752萬美元，對比2017年9月30日持有額為75,744萬美元，2016年12月31日為36,817萬美元。其中合資企業(yè)百濟神州生物藥業(yè)有限公司持有現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物和短期投資約13,950萬美元，用于建立中國廣州商業(yè)化規(guī)模的生物藥生產(chǎn)工廠，并資助其生物藥候選物在中國的研發(fā)。截至2017年12月31日的現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物不包括2018年1月公開募股所獲得的凈收入。

• 2017年第四季度增加的8,008萬美元，主要來自與新基公司就tislelizumab合作從新基公司收到的部分授權(quán)許可首付款17,095萬美元，并抵減了隨著不斷推進產(chǎn)品線而提高的研發(fā)費用和資本支出。
• 較去年全年同期增加46,935萬美元，主要由于在tislelizumab合作中從新基公司收到的現(xiàn)金，其中包括26,300萬美元的授權(quán)許可首付款和15,000萬美元的股權(quán)投資，以及于2017年8月的后續(xù)公開發(fā)行股票獲得的凈收入約為18,852萬美元。上述現(xiàn)金流入被增加的用于營運活動及資本性支出的現(xiàn)金流出部分抵消。
• 2017年第四季度及截至2017年12月31日的年度資本性支出分別為1,893萬美元及5,873萬美元，2016年同期金額分別為806萬美元及2,350萬美元。該增加主要由于對廣州及蘇州的生產(chǎn)設(shè)施投資的投入增加。

收入 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度收入分別為1,817萬美元和23,839萬美元，2016年同期分別為無收入和107萬美元。該增長來源于與新基公司合作帶來的產(chǎn)品收入和合作收入。

• 2017年第四季度和2017年8月31日（與新基公司交易結(jié)束時）至2017年12月31日期間的ABRAXANE和瑞復(fù)美在中國的銷售收入分別為1,561萬美元和2,443萬美元。
• 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的合作收入分別為257萬美元和21,396萬美元，來自于第三季度確認的新基公司的授權(quán)許可首付款以及第四季度確認的遞延首付款。

費用 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的費用分別為12,197萬美元和33,684萬美元，2016年同期分別為3,727萬美元和11,813萬美元。

• 銷售成本 2017年第四季度以及從8月31日到12月31日期間的銷售成本分別為303萬美元和497萬美元。銷售成本與收購ABRAXANE和瑞復(fù)美用于中國分銷有關(guān)。
• 研發(fā)（R&D）費用 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的研發(fā)費用分別為9,134萬美元和26,902萬美元，2016年同期分別為2,893萬美元和9,803萬美元。研發(fā)費用的增加主要是由于臨床試驗進展到后期帶來的支出增加、進展中臨床項目的擴大帶來的藥物候選物生產(chǎn)支出的增加，以及由于支持我們臨床項目的人員增加導(dǎo)致雇員報酬支出的增加。此外，2017年第四季度和截至2017年12月31日年度期間，與研發(fā)相關(guān)的股票期權(quán)費用分別為1,095萬美元和3,061萬美元，2016年同期分別為290萬美元和808萬美元，這是由于員工人數(shù)增加和股票價格的上漲。
• 銷售，一般及行政管理（SG&A）費用 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的銷售，一般及行政管理費用分別為2,742萬美元和6,260萬美元，2016年同期分別為834萬美元和2,010萬美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要是由于員工人數(shù)增加，包括新基公司在中國的商業(yè)產(chǎn)品的許可協(xié)議簽訂后，將新基公司中國的員工納入，以及與新基公司交易和專利審查活動相關(guān)的更高的專業(yè)服務(wù)費用，以及為了支持日益增長的運營活動而導(dǎo)致的成本增加。此外，2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的銷售、一般及行政管理費用相關(guān)的股票期權(quán)費用分別為551萬美元和1,225萬美元，2016年同期分別為105萬美元和255萬美元。

凈虧損 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度凈虧損分別為9,928萬美元和9,330萬美元，2016年同期的凈虧損分別為3,760萬美元和11,922萬美元。

財務(wù)摘要

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)和商業(yè)化。百濟神州目前在中國、美國、澳大利亞地區(qū)擁有超過900名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟神州在華銷售ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達莎^®（注射用阿扎胞苷）。[i]

前瞻性聲明

根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟神州的藥物和藥物候選物的進展、預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進程、公司藥物和藥物候選物的潛力以及“預(yù)期2018年將發(fā)生的里程碑事件”標(biāo)題下的預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步的研究；藥政部門的行動可能會影響到臨床試試驗的啟動、時間表和進展；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴于第三方進行臨床開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物的研究和商業(yè)化的能力；以及百濟神州在最近季度的 10-Q 表格的“風(fēng)險因素”章節(jié)中全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證監(jiān)會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達莎®是新基公司的注冊商標(biāo)。