中國(guó)北京和美國(guó)麻省劍橋2018年10月24日電 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼: BGNE；港交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理zanubrutinib，一款在研布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，作為針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性（R/R）慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者潛在療法的新藥上市申請(qǐng)（NDA）。Zanubrutinib由百濟(jì)神州位于中國(guó)北京的科研中心自主研發(fā)，目前百濟(jì)神州正在全球范圍開展其作為單藥及與其他療法聯(lián)合用藥以治療多種血液惡性腫瘤的臨床開發(fā)。今年8月，zanubrutinib用于治療R/R套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）的首個(gè)新藥上市申請(qǐng)已被NMPA正式受理。
百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長(zhǎng)歐雷強(qiáng)先生評(píng)論道：“我們的團(tuán)隊(duì)今年已經(jīng)完成了三個(gè)在中國(guó)的新藥上市申請(qǐng)的申報(bào)，其中兩個(gè)來自zanubrutinib，一個(gè)來自我們的在研抗PD-1抗體替雷利珠單抗。我們期望著這些申報(bào)一旦獲批，將進(jìn)一步推進(jìn)百濟(jì)神州的商業(yè)化轉(zhuǎn)型進(jìn)程，并為癌癥患者帶來更多重要的治療選擇。”
百濟(jì)神州中國(guó)區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士表示：“我們非常高興zanubrutinib作為治療復(fù)發(fā)/難治性CLL/SLL患者的新藥上市申請(qǐng)被NMPA受理。同時(shí)，我們也很高興地公布zanubrutinib治療這類患者的關(guān)鍵性臨床研究的主要數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)表明，在隨訪時(shí)間相對(duì)較短的情況下，zanubrutinib的總緩解率（ORR）高達(dá)80%。中國(guó)的臨床研究結(jié)果與我們?nèi)蚺R床研究數(shù)據(jù)是一致的。”
這個(gè)NDA的申請(qǐng)資料涵蓋了百濟(jì)神州全面的臨床、非臨床以及藥學(xué)（CMC）數(shù)據(jù)資料，包括針對(duì)91位中國(guó)R/R CLL/SLL患者按照每次160mg、每日兩次口服給藥劑量進(jìn)行的單臂關(guān)鍵性2期臨床研究結(jié)果。對(duì)這項(xiàng)研究的療效數(shù)據(jù)的獨(dú)立評(píng)審結(jié)果顯示，截至2018年6月15日數(shù)據(jù)截點(diǎn)為止，中位隨訪時(shí)間為9.1個(gè)月，總緩解率（ORR）為80%，包括完全緩解（2%），部分緩解（39%），和部分緩解伴淋巴細(xì)胞增多（40%）。中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到，因?yàn)檠芯恐羞_(dá)到疾病緩解的患者有超過一半在數(shù)據(jù)截止時(shí)仍持續(xù)顯現(xiàn)出緩解狀態(tài)。Zanubrutinib的安全性與此前報(bào)告的臨床數(shù)據(jù)一致。對(duì)這項(xiàng)臨床研究患者更多的隨訪更新數(shù)據(jù)將作為這次NDA的增補(bǔ)部分遞交給NMPA，同時(shí)也計(jì)劃在近期的一場(chǎng)醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。
Zanubrutinib最近獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格，用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。百濟(jì)神州計(jì)劃根據(jù)全球臨床1期試驗(yàn)結(jié)果于2019年上半年向FDA提交zanubrutinib作為針對(duì)WM患者的潛在治療方案的NDA。
百濟(jì)神州正在針對(duì)zanubrutinib開展廣泛的注冊(cè)性臨床研究，其中包括一項(xiàng)已完成患者入組的針對(duì)WM患者對(duì)比目前已獲批治療WM的BTK抑制劑伊布替尼的全球3期臨床研究。Zanubrutinib還在一項(xiàng)針對(duì)先前未經(jīng)治療的CLL/SLL患者對(duì)比苯達(dá)莫司汀/利妥昔單抗的全球3期臨床研究中進(jìn)行評(píng)估，以及與GAZYVA®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合治療R/R濾泡性淋巴瘤的關(guān)鍵性2期隨機(jī)臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估。在中國(guó)，除針對(duì)R/R MCL和R/R CLL/SLL的關(guān)鍵性2期臨床研究外，百濟(jì)神州已經(jīng)完成了一項(xiàng)針對(duì)華氏巨球蛋白血癥（WM）的關(guān)鍵性2期臨床研究的患者入組。百濟(jì)神州正計(jì)劃開展一項(xiàng)在R/R CLL/SLL患者中對(duì)比伊布替尼的3期臨床研究。
關(guān)于慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）和小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤（SLL）
慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）和小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤（SLL）屬于起源于B淋巴細(xì)胞的非霍奇金淋巴瘤（一種血液腫瘤）。本質(zhì)上來說，CLL和SLL屬于同一種疾病，區(qū)別僅在于腫瘤最初發(fā)生的位置。i當(dāng)大部分腫瘤細(xì)胞分布在血液和骨髓時(shí)為CLL，即使淋巴結(jié)和脾臟也經(jīng)常被發(fā)現(xiàn)有腫瘤細(xì)胞分布。當(dāng)大部分腫瘤細(xì)胞分布在淋巴結(jié)時(shí)，腫瘤被定義為SLL。ii
關(guān)于Zanubrutinib
Zanubrutinib（BGB-3111）是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球及中國(guó)進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國(guó)大陸、美國(guó)、澳大利亞和瑞士擁有超過1,700名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）iii。
i “Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma” Fact Sheet, Lymphoma Research Foundation. Accessed at: https://www.lymphoma.org/wp-content/uploads/2018/04/LRF_FACTSHEET_CLL_SLL.pdf
ii “Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma,” Lymphoma Research Foundation. Accessed at: https://www.lymphoma.org/aboutlymphoma/cll/
iii ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達(dá)莎®為新基醫(yī)藥公司的注冊(cè)商標(biāo)。
前瞻性聲明
根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州對(duì)zanubrutinib相關(guān)的進(jìn)展計(jì)劃、預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政注冊(cè)里程碑等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營(yíng)運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。
