• 2021年第三季度產品收入共計1.925億美元；相較去年同期9110萬美元增長111%；
  
  
• 百悅澤^®在美國獲批兩項新適應癥，并在其他六個國家和地區獲批上市
  
  
• 與諾華合作遞交百澤安^®在美國的首個新藥上市申請（BLA），用于治療既往經系統治療后的晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌患者

美國麻省劍橋和中國北京2021年11月5日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家全球性生物科技公司，專注于在世界范圍內開發和商業化創新藥物。公司今日公布其近期業務亮點、預計里程碑事件以及2021年第三季度及2021年前九個月（截至9月30日）的財務業績。

百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官歐雷強（John V. Oyler）先生表示：“我們一直專注于將科學轉化為具有影響力的藥物，并使這些藥物對于全球更多的癌癥患者而言更可及、可負擔。第三季度，百悅澤^®在美國有兩項新適應癥獲批，近期它還在澳大利亞、新加坡、巴西、俄羅斯和智利獲批上市。此外，百悅澤^®在歐洲的首次上市申請也獲得了人用藥品委員會（CHMP）的積極意見。與此同時，百澤安^®用于治療食管鱗狀細胞癌（ESCC）的新藥上市申請（BLA）也已被美國FDA受理，這是我們自主研發的抗PD-1抗體藥物在中國境外的首項上市申報，也是我們與諾華精誠合作的重要成果。這是百澤安^®全球眾多PD-1綜合臨床研究中的其中一項。目前，百澤安^®的臨床試驗已在30多個國家和地區入組了超過5600名患者，其中1700余名為中國境外患者。我們持續拓展和強化戰略競爭優勢，這對于我們變革行業，以將創新可及的藥物帶給全世界數十億人這一目標的實現至關重要。我們的優勢包括了臨床前研究、基本實現去CRO化的全球臨床開發、全球商業化，以及自建產能等方面。”

近期業務亮點及預計里程碑事件

商業運營

• 相比去年同期，2021年第三季度產品銷售額增長111%，主要得益于自主研發產品和安進公司授權產品的銷售增長；
  
  
• 第三季度，百悅澤^®全球銷售額總計6580萬美元，同比增長320%；美國市場銷售額總計3370萬美元，去年同期為570萬美元，在套細胞淋巴瘤（MCL）、新近獲FDA批準的華氏巨球蛋白血癥（WM）和邊緣區淋巴瘤（MZL）領域持續增加的市場需求，使得該季度在美銷售增長繼續加速；在中國，百悅澤^®銷售額總計3210萬美元，同比增長223%，主要得益于在包括慢性淋巴細胞白血病（CLL）在內的多個已獲批適應癥領域的銷售增長；
  
  
• 第三季度，百澤安^®在中國的銷售額總計為7700萬美元，同比增長54%。該季度中，醫保報銷范圍擴大帶來的新增患者需求、進一步擴大的銷售團隊以及藥品進院數量增加，持續推動了百澤安^®市場滲透率和市場份額的擴大；
  
  
• 中國的商業化團隊持續發力，不斷將新產品帶到市場，與安進公司合作的第二個產品——倍利妥^®（注射用貝林妥歐單抗）成功上市。第三季度，該產品貢獻了500萬美元的銷售額。另有兩款新產品預計在年底前獲批上市；
  
  
• 我們正在為符合條件的產品準備即將到來的國家醫保藥品目錄談判，包括新增一線治療非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）、一線治療鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）和二線或三線治療肝細胞癌（HCC）適應癥的百澤安^®、經治的華氏巨球蛋白血癥（WM）適應癥的百悅澤^®，以及治療既往接受過至少二線化療、伴有胚系BRCA（gBRCA）突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者的百匯澤^®。國家醫保藥品目錄談判預計在2021年第四季度完成。

研發項目

百悅澤^®（澤布替尼）：一款旨在最大化BTK占有率、最小化脫靶效應的小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，已在美國、中國、加拿大、澳大利亞和其他國際市場獲批多項適應癥，目前正在進一步臨床開發，以在全球范圍內獲得更多上市批準。

• 兩項新增適應癥獲得美國FDA批準，包括完全批準用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）成年患者，和獲得加速批準用于治療接受過至少一次抗CD20療法的復發或難治性（R/R）邊緣區淋巴瘤（MZL）成年患者；
  
  
• 獲得歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）的積極意見，建議批準用于治療既往接受過至少一種療法的華氏巨球蛋白血癥（WM）成年患者，或作為不適合化學免疫療法的WM患者的一線療法；
  
  
• 被法國國家藥品和健康產品安全局（ANSM）授予群組臨時使用權（cATU），作為一項早期準入項目，用于治療WM患者；
  
  
• 獲得瑞士藥品監督管理局（Swissmedic）和英國藥品與健康產品監督管理局（MHRA）授予的上市許可申請（MAA），用于治療WM患者；
  
  
• 在澳大利亞獲批用于治療既往接受過至少一種療法的套細胞淋巴瘤（MCL）成年患者，以及治療既往接受過至少一種療法的WM成年患者，或作為一線療法用于治療不適合化學免疫治療的WM患者；
  
  
• 繼續推進百悅澤^®在新市場的發展。百悅澤^®已在澳大利亞、俄羅斯、新加坡、巴西、智利、以色列和阿聯酋上市，用于治療既往接受過至少一種療法的套細胞淋巴瘤（MCL）成年患者。迄今為止，百悅澤^®在全球范圍內遞交的超過20個針對多項適應癥的上市申請正在評審階段。

百悅澤^®預計里程碑事件

• 2021年內有望獲得歐洲藥品管理局（EMA）批準，用于既往接受過至少一種療法的成人WM患者，或作為不適合化學免疫治療的WM患者的一線治療方案；
  
  
• 將在2021年12月11-14日舉行的第63屆美國血液學會（ASH）年會上，以兩場口頭報告的形式宣布3期SEQUOIA臨床試驗（NCT03336333）結果。該試驗對比了百悅澤^®和苯達莫司汀聯合利妥昔單抗（B+R治療方案），用于治療初治（TN）慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的數據；以及在D治療組中聯合維奈克拉治療攜帶17p染色體缺失（del[17p]）患者的早期數據；
  
  
• 繼續與美國、歐洲和其他國家藥監部門討論3期SEQUOIA用于治療CLL患者的臨床試驗結果；
  
  
• 將在2022年報告3期ALPINE 臨床試驗（NCT03734016）的更多結果；
  
  
• 繼續推進百悅澤^®在全球新的地區擴展新的適應癥，包括有望于2021年和2022年上半年在亞太地區、中東、和南美獲批用于治療MCL患者。

百澤安^®（替雷利珠單抗）：一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中Fcγ受體結合。百澤安^®在中國已獲批用于多項適應癥，目前正在進一步開發，以在全球范圍內獲得更多上市批準。

• 與諾華合作下，百澤安^®的新藥上市申請（BLA）獲FDA受理，用于治療既往經系統治療后不可切除、復發性局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者。《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）做出決議的目標日期為2022年7月12日；
  
  
• 中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理百澤安^®聯合化療用于復發或轉移性鼻咽癌（NPC）患者一線治療的新適應癥上市申請（sBLA）；
  
  
• 獲得NMPA批準聯合白蛋白結合型紫杉醇及卡鉑用于一線鱗狀非小細胞肺癌的治療；
  
  
• 在2021歐洲醫學腫瘤內科學會（ESMO）年會上報告了以下數據：
• RATIONALE 304（NCT03663205）：百澤安^®聯合化療對比單獨化療作為非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）吸煙者與不吸煙者的一線治療；
• RATIONALE 307（NCT03594747)：百澤安^®聯合化療對比單獨化療作為晚期鱗狀NSCLC吸煙者與不吸煙者的一線治療。

百澤安^®預計里程碑事件

• 目前在中國遞交的四項sBLA正在審評中，預計將于2022年獲批，分別是用于一線治療NPC，二或三線治療NSCLC，二線治療ESCC，二/三線治療高度微衛星不穩定型（MSI-High）實體瘤。

百匯澤^®（帕米帕利膠囊）：一款PARP1和PARP2的選擇性小分子抑制劑，在中國獲得附條件批準用于既往接受過至少兩線化療、伴有胚系BRCA（gBRCA）突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者。

百匯澤^®預計里程碑事件

• 將于2021年或2022年上半年公布百匯澤^®用于鉑敏感的復發性卵巢癌患者維持治療的3期臨床試驗（NCT03519230）主要結果。

Ociperlimab (BGB-A1217)：一款具有完善Fc功能的在研抗TIGIT單克隆抗體

• 2期AdvanTIG-206臨床試驗（NCT04948697）已啟動患者入組，Ociperlimab聯合百澤安^®及百奧泰公司研發的普貝希^®（貝伐珠單抗生物類似藥）用于一線治療晚期肝細胞癌（HCC）患者。

Ociperlimab預計里程碑事件

• 將于2021年啟動全球2期AdvanTIG-205臨床試驗（NCT05014815）的患者入組，研究一線IV期NSCLC治療。

BGB-11417：一款在研BCL-2抑制劑

• 已于2021年啟動針對伴有t（11;14）染色體易位的多發性骨髓瘤患者的1期臨床試驗(NCT04973605) 患者入組。

BGB-11417預計里程碑事件

• 將于2022年啟動關鍵性臨床試驗的患者入組。

早期自主研發項目

• 繼續推進早期臨床管線中的自主研發候選藥物的劑量遞增階段研究，包括BGB-A445（一款作為單藥或聯合百澤安^®治療實體瘤的在研非配體競爭性抗OX40單克隆抗體），BGB-15025（一款作為單藥或聯合百澤安^®治療實體瘤的在研造血干細胞激酶1[HPK1]抑制劑），BGB-10188（一款作為單藥或聯合百悅澤^®治療血液腫瘤或聯合百澤安^®治療實體瘤的在研PI3Kδ抑制劑）。
  
  
• BGB-16673（一款在研靶向BTK的在研嵌合降解激活復合物，簡稱CDAC）臨床研究申請（IND）已被FDA正式批準啟動臨床試驗。預計將在2021年啟動首個1期臨床試驗（NCT05006716）的患者給藥，用于治療B細胞惡性腫瘤患者。
  
  
• BGB-A425（一款在研TIM3單克隆抗體）——已啟動一項聯合百澤安^®的1/2期臨床試驗（NCT03744468）的2期部分。

安進公司合作項目

• LUMAKRAS^®（sotorasib, 一款KRAS G12C抑制劑）落地海南博鰲樂城先行區，患者可在海南省定點醫院申請急需用藥。

其他合作項目

• 宣布NMPA附條件批準凱澤百^®（達妥昔單抗β）用于治療12月齡及以上的高危神經母細胞瘤患者，這些患者既往接受誘導化療后至少達到部分緩解，且隨后進行過清髓性治療和干細胞移植治療，也可用于伴或不伴有殘留病灶的復發或難治性（R/R）神經母細胞瘤患者。凱澤百^®是一款EUSA Pharma授予百濟神州在中國大陸許可權的靶向免疫療法；
  
  
• 得到百時美施貴寶-新基公司的通知，聲稱其有意終止雙方達成的在中國供應ABRAXANE^®（注射用紫杉醇[白蛋白結合型]）的協議。百濟神州對該舉動提出質疑，因為百時美施貴寶-新基公司所提出的理由并非終止ABRAXANE^®協議的有效依據。由于百時美施貴寶-新基公司未能按照藥品生產質量管理規范（GMP）要求，持續且充足地供應ABRAXANE^®，雙方正在進行仲裁程序；
  
  
• 獲得2期臨床試驗（NCT04551898）結果，該試驗旨在評估在研新型冠狀病毒（SARS-CoV-2）中和抗體BGB-DXP593（由丹序生物授權在中國境外進行開發），用于治療輕度至中度新冠肺炎（COVID-19）患者。該試驗未達到第8天鼻咽拭子病毒載量變化的主要有效性終點。根據雙方簽署的歸還協議，百濟神州已將丹序生物兩款候選藥物（DXP593 和 DXP604）在美國境外的授權和開發權益返還給丹序生物，百濟神州保留了它們在美國的商業化權益。

Sitravatinib，一款在研受體酪氨酸激酶（RTKs）抑制劑，包括TAM受體家族（TYRO3、AXL、MER）、分裂受體家族（VEGFR 2和KIT）和RET，由Mirati Therapeutics公司授權在亞洲(日本除外)、澳大利亞和新西蘭進行開發。

• 在2021年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上報告了以下數據：
• Sitravatinib聯合百澤安^®用于治療抗PD-（L）1難治性/耐藥性轉移性NSCLC患者（NCT03666143）；
• Sitravatinib聯合百澤安^®用于治療轉移性NSCLC患者（NCT03666143）。

Zanidatamab，（ZW25）是一款在研針對HER2靶點的雙特異性HER2抗體，目前處于 Zymeworks 公司的臨床開發后期。

Zanidatamab預計里程碑事件

• 2021年將啟動一線HER2表達陽性的胃癌3期臨床試驗。 

生產運營

• 我們此前已宣布，計劃在新澤西州霍普韋爾（Hopewell）的普林斯頓西部創新園區建設新的商業階段生產和臨床研發中心，從而進一步確保生產地域多樣化，產能儲備充沛。相關地產收購預計將于2021年完成；
  
  
• 蘇州新建小分子創新藥物產業化基地項目建設正在順利進行。第一階段建設面積將超過5萬平方米， 固體制劑產能達6億劑次，預計將于2023年完工。該生產基地竣工后，預計公司在中國的小分子生產能力最高將提升至目前的6倍；
  
  
• 勃林格殷格翰工廠新增兩個2000 升生物反應罐，用于支持百澤安^®在中國擴展適應癥的商業化生產。這是百濟神州位于中國廣州的世界頂尖生物藥生產基地的補充。百濟神州廣州生物藥生產基地目前已獲批8000升生物藥產能，新一期產能建設預計2022年底完成，總產能將達到64000升。

新冠肺炎疫情影響和應對措施

• 公司預計新冠肺炎疫情引起的世界衛生危機將繼續對其業務造成一定的負面影響，包括商業銷售、藥政溝通、檢查及申報、臨床項目患者入組、參與和數據公布。但疫情全球大流行對未來的影響仍存在不確定性。公司正在努力減少疫情導致的工作延遲和中斷，并繼續按照在全球范圍內制定的商業化、藥政事務、生產以及臨床開發目標開展工作。

企業發展

• 公司的普通股預計于2021年內在上交所科創板上市交易，具體上市時間視市場情況和進一步監管批準進度而定；
  
  
• 百濟神州被納入多項富時羅素指數，其中包括：富時全球股票指數大盤股；富時環球指數（LM）；富時全盤指數（LMS）；富時總市盈率（LMSµ）。此外，百濟神州還被納入富時發達市場ESG低碳精選指數和富時亞洲（不包括日本）ESG低碳精選指數，體現了公司致力于可持續發展的決心。

2021年第三季度財務業績

現金、現金等價物、受限資金和短期投資——截至2021年9月30日為39億美元；相比較，截至2021年6月30日為44億美元，2020年12月31日為47億美元。 

• 截至2021年9月30日的三個月內，經營活動現金支出為4.957億美元，主要由于凈虧損4.139億美元，以及凈經營資產和負債增加8940萬美元（被非現金費用750萬美元抵消后）；資本支出為6700萬美元；融資活動籌集的現金為1.092億美元，主要包括向安進出售股份所得的5000萬美元收入，以及員工行使股票期權。

收入——截至2021年9月30日前的三個月內，營收為2.064億美元，2020年同期數據為9110萬美元。

• 截至2021年9月30日前的3個月內，產品總收入為1.925億美元（2020年同期數據為9110萬美元），包括：
• 百澤安^®中國銷售收入7700萬美元，去年同期數據為4990萬美元；
• 百悅澤^®銷售收入6580萬美元，去年同期數據為1570萬美元；
• 在與安進的合作框架下，百濟神州首款授權引入藥物安加維^®（地舒單抗注射液）在中國銷售收入為1570萬美元，去年同期數據為310萬美元。百濟神州于2020年7月上市銷售該藥品。
  
  
• 截至2021年9月30日前的三個月內，合作營收為1400萬美元，主要來自于2021年第一季度與諾華的合作項目下延期償付的部分首付款得到承兌。去年同期無合作營收。

費用——截至2021年9月30日前的三個月內支出為6.688億美元，2020年同期數據為5.312億美元。

• 銷售成本 截至2021年9月30日的三個月內的銷售成本為4740萬美元，2020年同期數據為2110萬美元。銷售成本增加主要是由于百澤安^®、百悅澤^®和安加維^®的產品銷售量增加。
  
  
• 研發費用 截至2021年9月30日的三個月內，研發支出為3.519億美元，2020年同期數據為3.491億美元。研發費用增加主要由于員工人數增加、對外研究和開發相關活動（包括公司持續開展的自主研究和臨床試驗）的費用增加；部分研發費用增加已被百悅澤^®相關臨床試驗費用降低和正在進行的研發項目相關前期費用減少所抵消。此外，在2021年第三季度，研發相關股份酬金支出為3170萬美元，2020年同期數據為2540萬美元。
  
  
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至2021年9月30日的三個月內，SG&A費用為2.692億美元，2020年同期數據為1.608億美元。SG&A支出上漲主要是因為員工人數增加，以及公司打造全球布局而不斷擴大全球商業團隊規模的相關費用增加。此外，在2021年第三季度，SG&A相關的股份酬金支出為3540萬美元，2020年同期數據為2490萬美元。
  
  
• 凈虧損 截至2021年9月30日前的三個月內的凈虧損為4.139億美元，相當于每股虧損0.34美元（美國存托股[ADS]每股虧損4.46美元）；2020年同期凈虧損為4.252億美元，相當于每股虧損0.37美元（ADS每股虧損4.81美元）。

[1] 2021年第三季度和2021年前九個月的研發支出，包括正在推進的研發項目和授權引入產品所產生的首付款支出，分別為0和5350萬美元；去年同期分別為6650萬美元和1.095億美元。