上海2024年8月5日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下創新藥物重組血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α（商品名：維因止^®）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于血管性血友病（VWD）成人患者（年齡為18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術期出血管理。注射用伏尼凝血素α是全球首個且目前唯一一個重組血管性血友病因子產品^[1]，其獲批填補了中國血管性血友病領域的臨床治療空白，有望為患者帶來精準治療的創新選擇。

武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示："感謝政府相關部門鼓勵和加速引進創新藥物的一系列利好政策，使得武田旗下又一款罕見出凝血治療領域的創新產品在中國獲批。近年來，武田致力于將我們在罕見出凝血疾病領域豐富的產品管線加速引進中國；注射用伏尼凝血素α的獲批，將進一步滿足中國血管性血友病成人患者的臨床治療需求，助其改善生活質量，實現自由人生。未來，我們將繼續秉承‘以患者為先'的承諾，持續助力改善中國患者群體的生存和治療狀況。"

血管性血友病（VWD）是一種遺傳性出血性疾病，患者由于基因突變引起血漿中的血管性血友病因子（VWF）數量減少或質量異常，從而自幼常于皮膚和黏膜發生出血事件，嚴重時甚至會發生內臟出血進而危及生命^[2]。不同于A型血友病和B型血友病，男性和女性都有可能患有VWD。VWD女性患者月經增多和產后出血的風險均顯著高于一般女性，生育能力多受影響，嚴重時甚至危及生命^[3],[4]。

中華醫學會血液學分會候任主任委員、中華醫學會血液學分會血栓與止血學組組長、華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院院長胡豫教授表示：血管性血友病是一種罕見疾病，在我國，40.6%的患者首次就診時曾被誤診，平均7.12年才能被確診，疾病存在誤診率高、診斷延遲等特點^[5]；此外，VWD患者的分型診斷亦需要極其復雜的流程和能力要求。目前，我國VWD已診斷患者數量較少，登記在庫的已診斷患者約600人。重度VWD患者可發生嚴重出血及相關并發癥，如胃腸道出血、術后出血、關節出血、女性經期過度出血、產后大出血等，嚴重時可危及生命。作為血管性血友病領域的精準治療藥物，此次注射用伏尼凝血素α在國內獲批，填補了我國VWD替代療法的臨床空白，讓醫生有了幫助VWD患者的新武器，將大幅助益我國加強血管性血友病的臨床規范化診療。"

中國血友病協作組組長、中華醫學會血液學分會委員、中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示："多年以來，國內血管性血友病患者由于缺乏針對性的療法，在緊急情況下大多依靠新鮮血漿或冷沉淀等血漿制品進行治療，但不同血漿制品中含有的VWF因子不確定、批次不穩定，臨床很難根據患者的實際需求進行劑量調整。同時，醫院使用血制品限制較多，經常無法滿足患者的臨床需求。作為國內唯一^[1]獲批的針對VWD的替代療法，期待注射用伏尼凝血素α為患者提供更精準的出血事件管理方案，幫助他們重回正常生活。"

注射用伏尼凝血素α是目前全球首個且唯一^[1]采用基因重組技術生產的重組VWF因子；具有完整的多聚體結構，含有超大多聚體（ULMs)，半衰期長，可有效實現血管性血友病的精準替代治療，并為患者提供個性化的出血控制方法^[6]，亦無血源傳染病風險。

一項Ⅲ期按需治療臨床試驗評估了注射用伏尼凝血素α針對重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）的止血療效，研究了聯合或不聯合重組凝血因子FVIII的不同給藥策略按需治療和出血事件控制。結果顯示，所有注射用伏尼凝血素α聯用或不聯用重組凝血因子FVIII的受試者出血事件100%得到有效控制，療效評分為優秀（96.9%）或良好（3.1%）。同時，研究顯示的注射用伏尼凝血素α的安全性總體可控，最常見的不良事件為注射部位反應、頭痛和惡心^[7]。

此外，在另一項前瞻性、開放性、多中心試驗中，評估了重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）擇期外科手術中注射用伏尼凝血素α聯用或不聯用重組凝血因子FVIII的止血效果和安全性，研究結果顯示，受試者在大手術和小手術的總體止血療效為100%（15/15），其中，73.3%手術總體止血療效為優秀，26.7%手術總體止血療效為良好。此外，不良事件與注射用伏尼凝血素α的其他臨床試驗一致^[8]。

武田研發全球高級副總裁，武田全球研發區域負責人王璘博士表示："我們非常欣喜地看到重組血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α在中國成功獲批。注射用伏尼凝血素α是目前全球VWF替代療法中首個也是唯一^[1]采用基因重組技術生產的重組VWF，能夠針對血管性血友病不同類型和患者個體實際需求差異，提供更加精準的治療方案。未來，武田將繼續發揮其全球創新研發實力，并從中國患者實際需求出發，將患者的未盡需求更早納入全球早期研發策略中，加速全球創新藥物的在華獲批，惠及更多患者。"

注射用伏尼凝血素α已在美國、加拿大、英國、瑞士、澳大利亞和日本等全球多個國家獲得上市許可。

聲明

1. 本文所包含的藥品信息可能并非在所有國家/地區適用，或在不同的國家/地區可能適用不同的商標、適應癥或患者使用劑量。
2. 本文旨在傳遞醫藥前沿信息，不構成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。
3. 如您想了解更多疾病知識或藥品、診療相關信息，請咨詢醫療衛生專業人士。

關于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發成果轉化為高度創新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領域的藥物研發：腫瘤、消化、神經科學及罕見病領域，并針對血液制品及疫苗領域進行專項研發投入。我們始終專注于高度創新藥物的研發，通過開拓全新治療方案、增強合作研發引擎實力，打造一條穩健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區，與當地醫療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

武田于1994年進入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業務中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區等城市和地區，并在全國各主要城市設有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經濟的發展和對醫療保健需求的不斷增長，中國已經成為武田全球最重要的新興市場之一。

更多信息，敬請訪問https://www.takeda.com

前瞻性聲明

本稿件及與之相關的所分發的任何資料可能含有與武田未來業務、未來狀況和運營業績有關的前瞻性陳述、看法或意見，包括武田的預估、預測、目標和計劃。前瞻性陳述常常包含但不限于下列措辭，例如"目標"、"計劃"、"認為"、"希望"、"繼續"、"預計"、"旨在"、"打算"、"確保"、"將"、"可能"、"應"、"會"、"或許"、"預期"、"估計"、"預測"或類似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陳述僅基于武田截至發布日期的估計和假設。此類前瞻性聲明并非是武田或其管理層對未來業績所做的任何保證，并涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括但不限于：武田全球業務所面臨的經濟形勢，包括日本和美國的宏觀經濟環境；競爭壓力和發展情況；適用法律法規的變動；產品開發項目的成功或失敗；監管當局的決策或做出決策的時機；利率和匯率波動；有關已售產品或候選產品安全或功效的索賠或疑問；已收購公司的合并后整合努力的時機和影響；以及能否剝離對武田運營非核心的資產和任何此類剝離的時機，所有這些都可能會導致武田的實際業績、表現、成就或財務狀況與此類前瞻性陳述所描述或暗指的任何未來業績、表現、成就或財務狀況發生重大偏差。

關于以上及可能影響武田結果、業績、成就或財務狀況的其他因素的更多信息，請參閱武田向美國證券交易委員會提交的Form 20-F最新年報"第3項. 關鍵信息—D. 風險因素"和其他報告，具體請查閱武田網站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未來結果、業績成就或財務地位可能與前瞻性陳述所言傳或意會的內容有實質性差距。收到這一新聞稿的個人不應對任何前瞻性陳述寄予不適切的依賴。武田沒有義務更新本新聞稿中的任何前瞻性陳述或公司可能發布的任何其他前瞻性陳述，除非是法律或證券交易規則所要求。歷史業績并不能代表未來業績，而且本新聞稿中的武田業績并不能指代，也并非是武田未來業績的預估、預測或推測。