上海2019年4月28日 /美通社/ -- 渤健公司宣布諾西那生鈉注射液（美國及歐盟注冊商品名SPINRAZA®）正式在中國上市，諾西那生鈉注射液是全球首個和目前唯一一個脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy， 以下簡稱SMA) 治療藥物。與諾西那生鈉注射液上市同步，國內SMA領域也迎來了一個里程碑事件：中國SMA診治中心聯盟成立，全國25家醫院成為聯盟的首批成員單位。
在今天舉行的中國SMA診治中心聯盟成立大會上，國內外100多位神經科、兒科等領域專家、學者共聚一堂，見證中國SMA診治中心聯盟成立這一重要時刻，交流探討中國SMA治療的現狀和未來。來自美國和歐洲的神經醫學專家也分享了他們在SMA臨床診治和多學科團隊協作領域的成功經驗。
“今年2月，諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批，該藥物的快速獲批體現了中國政府對于罕見病臨床急需用藥的重視。”渤健公司亞太區總裁溫浩基先生表示，“在藥物獲批2個月之后，我們非常高興地看到中國SMA診治中心聯盟成立并獲得全國25家醫院的共同參與。我們正在積極致力于與各方合作，提升治療可及性，使更多中國SMA患者能獲益于諾西那生鈉注射液治療。”
諸多挑戰阻礙我國SMA診治發展
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，以脊髓和下腦干中運動神經元的丟失為特征，從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。最終，SMA患者可能喪失行動能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導致重大的醫療干預和護理幫助。如果不進行治療，大多數患有較嚴重疾病類型（SMA I型）的嬰兒在沒有呼吸干預的情況下，無法活到兩歲。[1]
長期以來，SMA在中國的診治存在諸多挑戰，包括疾病知曉程度低，接受神經肌肉病專家診治和基因檢測的渠道少，缺乏有效治療藥物，患者缺乏規范化長期隨訪、管理等。這些挑戰嚴重阻礙了我國SMA診療的發展，也讓SMA患者及家庭面臨困境。
新藥上市為SMA患者群體帶來希望
在諾西那生鈉注射液批準之前，SMA無有效治療手段，疾病管理僅限于呼吸支持、營養支持、骨科矯形等輔助治療方法。2018年5月，SMA被列入中國國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》，該目錄的推出旨在支持罕見病的診斷和治療。2018年7月，國家藥品監督管理局宣布對在監管體系完善的國家和地區擁有臨床研究數據的創新藥物可實施優先審評審批程序。2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被國家藥品監督管理局納入優先審評審批程序。
2019年2月，國家藥品監督管理局正式批準諾西那生鈉注射液用于治療5q SMA。5q SMA是該疾病最常見的形式，約占所有SMA病例的95%。今天，作為全球首個且目前唯一一個治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液的正式上市，標志著SMA在中國不再是一種“無藥可醫”的罕見病。
“諾西那生鈉注射液擁有SMA領域最大的臨床研究數據，這些臨床發現支持諾西那生鈉注射液治療在各類型SMA患者中的有效性和安全性，包括運動發育的顯著改善和嬰兒死亡風險的降低。”中華醫學會兒科學分會罕見病學組組長、復旦大學附屬兒科醫院王藝教授表示：“這些改善為以前沒有治療手段的SMA患者群體帶來了新希望。作為中國首個獲批的SMA治療藥物，諾西那生鈉注射液為罕見病領域帶來了重大突破，使SMA臨床治療跨入了新的階段?！?/p>
SMA診治中心聯盟助推規范化診治
在藥物上市的同時，為提高SMA的規范化診治水平，中國兒科專家、兒童神經病學專家、成人神經科專家共同呼吁，倡導成立“中國SMA診治中心聯盟”。這一呼吁得到了全國25家醫院的積極響應，并成為聯盟的首批成員單位。
中華醫學會兒科學分會神經病學學組組長、北京大學第一醫院兒科主任姜玉武教授表示：“此次成立的中國SMA診治中心聯盟將在罕見病診療協作網的規范指導下自發開展工作。聯盟將致力于建立一批具備規范化診治水平的SMA診治中心，全面提高醫生對SMA的診斷、治療和長期疾病管理水平，同時倡導實現患者集中診治，雙向轉診，早診早治，從而更好地為中國SMA患者提供高質量的醫療服務?！?/p>
聯盟首批成員單位包括全國25家在兒童、成人神經系統疾病領域的領先醫院，覆蓋了中國七大地理區域。聯盟成立之后預計開展的主要工作方向包括建立協作機制、實施規范診療、加強質量控制、保障藥品供應、開展病例登記及加強臨床研究等。聯盟還將積極合作，為各地區的SMA診療醫生、多學科團隊提供高質量的線上、線下培訓機會，全面提高醫生對SMA的識別、診斷、治療和長期疾病管理水平。
建立共付機制提高藥物可及性
在SMA藥物獲批上市和中國SMA診治中心聯盟成立的同時，如何通過多方合作，建立共付機制提高藥物可及性也是中國SMA患者群體關注的關鍵問題。
“諾西那生鈉注射液目前在中國是一款自費藥物，我們深刻理解應對支付挑戰對中國患者群體的重要性和迫切性。”渤健公司亞太區總裁溫浩基先生表示，“我們正在積極致力于與政府、醫學界、患者組織、公益機構合作，呼吁建立多方共付機制，降低患者治療經濟負擔，提高諾西那生鈉注射液在中國的藥物可及性。我們的工作包括與公益機構合作在中國推出患者援助項目，積極尋求國家和地方醫保報銷機會，爭取早日按3%繳納進口環節增值稅等，使更多中國SMA患者能從諾西那生鈉注射液治療中獲益。”
國內首家關注罕見病SMA的公益機構 -- 北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心代表邢煥萍女士表示：“政府對罕見病領域的日益關注，包括制定罕見病目錄、加速臨床急需用藥審評審批、降低進口罕見病藥品增值稅率、建立全國罕見病診療協作網等一系列政策，給罕見病患者和家庭帶來了希望。今年3月國家醫保局公布了《2019年國家醫保藥品目錄調整方案（征求意見稿）》，這是國家醫保目錄調整第一次明確提出優先考慮罕見病、兒童用藥，充分體現了國家對罕見病、兒童用藥保障的高度關注。我們衷心希望各級政府能針對臨床療效顯著的SMA治療藥物啟動談判，將SMA藥物納入國家或地方醫保藥品目錄，幫助SMA患者家庭解決治療負擔，讓保障罕見病患者用藥真正成為現實。”
關于諾西那生鈉注射液[2]-[5]
作為第一個也是唯一一個獲批治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液目前已在40多個國家和地區獲批。截至2018年12月31日，全球已有超過6600名嬰兒、兒童或成人SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。
諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），采用Ionis的專有反義技術開發，旨在用于治療因SMN1基因（位于染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產生。ASO是一種合成的核苷酸短鏈，可以用來選擇性地結合目標RNA并調節基因表達。通過使用這項技術，諾西那生鈉注射液已經被證明可以增加SMA患者中完整長度SMN蛋白的數量。諾西那生鈉注射液通過鞘內注射給藥，直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，導致運動神經元出現退行性變的部位。
在臨床試驗項目中，諾西那生鈉注射液顯示出了良好的獲益風險比。諾西那生鈉注射液組最常見的不良反應是呼吸道感染和便秘。嚴重不良反應肺不張在接受諾西那生鈉注射液治療的患者中更為常見。ASO給藥后出現凝血異常和血小板減少，包括急性重度血小板減少。患者可能增加出血并發癥的風險。在有些ASO給藥后曾觀察到腎毒性。諾西那生鈉注射液存在于腎臟中并由腎臟排泄。
渤健從反義技術的領先企業 Ionis Pharmaceuticals 獲得諾西那生鈉注射液在全球的開發、生產和商業推廣權利。渤健和Ionis共同開展了SMA領域最大的一項創新臨床開發項目，該項目使諾西那生鈉注射液從2011年的首次人體注射到五年內獲得首次批準。
關于渤健
在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經科學領域的先鋒。渤健為全球罹患嚴重神經和神經退行性疾病的患者探尋、研發和提供創新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術公司之一。今天渤健擁有治療多發性硬化的領先藥物組合; 推出第一個也是唯一一個批準用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；并專注于推進阿爾茨海默病和癡呆、多發性硬化、神經免疫學、運動障礙、神經肌肉疾病、神經科急癥、神經認知障礙、疼痛、眼科領域的科學研究項目。渤健還生產和推廣先進生物制劑的生物仿制藥。
參考文獻： |
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