美國麻省劍橋和中國北京2019年5月10日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)、預(yù)計(jì)里程碑事件、以及2019年第一季度財(cái)務(wù)業(yè)績。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)先生表示：“2019年第一季度我們?cè)诟鳂I(yè)務(wù)領(lǐng)域取得了不錯(cuò)的進(jìn)展，包括第一季度強(qiáng)勁的商業(yè)化表現(xiàn)。公司上下積極準(zhǔn)備預(yù)計(jì)在中國的商業(yè)發(fā)布和在美國的首項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)。我們也在繼續(xù)擴(kuò)大團(tuán)隊(duì)，開展新的臨床研究，拓展新適應(yīng)癥，更重要的是為那些沒有治療方案或選擇的癌癥患者帶來新的希望。”

近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)以及預(yù)計(jì)里程碑事件

臨床項(xiàng)目

澤布替尼（zanubrutinib；BGB-3111）：一款設(shè)計(jì)旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脫靶效應(yīng)的在研BTK小分子抑制劑

2019年預(yù)計(jì)里程碑事件

• 用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者和治療R/R慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的兩項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)（NDA）在中國獲批；
• 于2019年或2020年初在美國遞交首項(xiàng)澤布替尼的NDA；
• 公布用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的中國關(guān)鍵性2期臨床研究主要數(shù)據(jù)并在中國遞交相關(guān)NDA；
• 在MEI Pharma開展的澤布替尼與ME-401，一款在研磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）delta抑制劑，聯(lián)合用藥的1b期臨床研究中實(shí)現(xiàn)首例患者給藥；
• 完成一項(xiàng)澤布替尼對(duì)比苯達(dá)莫司汀與利妥昔單抗聯(lián)用用于治療初治CLL/SLL患者的3期臨床研究的患者招募；
• 公布用于治療WM患者的3期臨床研究的非隨機(jī)MYD88WT分組數(shù)據(jù)；
• 公布用于治療WM患者的3期澤布替尼對(duì)比伊布替尼頭對(duì)頭臨床研究隨機(jī)分組的主要數(shù)據(jù)；以及
• 公布：全球1期臨床研究中用于治療WM患者和MCL患者的更新數(shù)據(jù)；用于治療中國R/R MCL患者和CLL/SLL患者的兩項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床研究數(shù)據(jù)；聯(lián)合奧比妥珠單抗用于治療CLL/SLL患者的1期臨床研究數(shù)據(jù)；聯(lián)合奧比妥珠單抗用于治療非經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的1期臨床研究的更新數(shù)據(jù)；以及用于治療CLL/SLL患者的全球1期臨床研究的更新數(shù)據(jù)。

替雷利珠單抗（BGB-A317）：一款設(shè)計(jì)旨在避免與巨噬細(xì)胞中Fc受體結(jié)合的、針對(duì)免疫檢查點(diǎn)受體PD-1的在研人源化IgG4單克隆抗體

• 在四月舉辦的2019美國癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）年會(huì)上公布了一項(xiàng)替雷利珠單抗1期長期研究的數(shù)據(jù)以及其結(jié)構(gòu)與機(jī)理分析結(jié)果；以及
• 在中國啟動(dòng)了一項(xiàng)聯(lián)合化療作為一線療法對(duì)比安慰劑聯(lián)合化療用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的3期臨床研究。

2019年預(yù)計(jì)里程碑事件

• 用于治療R/R經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的NDA在中國獲批；
• 在2019美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布用于治療中國鼻咽癌患者的初步結(jié)果，大會(huì)將于5月21日至6月4日在芝加哥舉行；
• 公布用于治療亞洲尿路上皮癌（UC）患者的關(guān)鍵性2期臨床研究主要數(shù)據(jù)并在中國提交相關(guān)NDA；
• 公布用于治療二線或三線肝細(xì)胞癌（HCC）患者的全球2期臨床研究主要數(shù)據(jù)并開展藥政注冊(cè)對(duì)話；
• 公布：用于治療中國R/R cHL患者的關(guān)鍵性2期臨床研究更新數(shù)據(jù)；聯(lián)合化療的2期臨床研究的更新數(shù)據(jù)；以及中國1期臨床研究數(shù)據(jù)；以及
• 完成或接近完成所有正在開展的四項(xiàng)用于治療肺癌和肝癌的3期臨床研究患者招募。

Pamiparib（BGB-290）：一款在研的小分子PARP抑制劑

2019年預(yù)計(jì)里程碑事件

• 于2019年末或2020年初公布用于治療先前接受過治療的中國卵巢癌患者的關(guān)鍵性2期臨床研究主要數(shù)據(jù)；以及
• 公布：用于治療卵巢癌患者的全球1期臨床研究數(shù)據(jù)；用于實(shí)體瘤和多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤聯(lián)合用藥的1期臨床研究更新數(shù)據(jù)。

Lifirafenib（BGB-283）：一款在研的RAF二聚體抑制劑

• 聯(lián)合SpringWorks Therapeutics啟動(dòng)了lifirafenib與MEK抑制劑PD-0325901聯(lián)合用藥用于治療攜帶 RAS、RAF 突變和其他 MAPK 通路異常的晚期或難治性實(shí)體瘤患者的1b期臨床研究。

生產(chǎn)基地

• 采用GE醫(yī)療的KUBio?技術(shù)的生物制劑生產(chǎn)設(shè)備的安裝和審核在中國廣州基本竣工。

商業(yè)運(yùn)營

• 截至2019年3月31日的三個(gè)月，ABRAXANE®、瑞復(fù)美®及維達(dá)莎®在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入為5,742萬美元，相比2018年同期增長了147%，與上一季度環(huán)比增長了52%；以及
• 瑞復(fù)美被納入中國廣東省珠海市附加補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄。

公司發(fā)展

• 宣布與BioAtla, LLC就其在研的條件性激活生物制劑（CAB）CTLA-4抗體（BA3071）的開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化達(dá)成全球開發(fā)合作協(xié)議。BA3071是一款新型的CTLA-4抑制劑，在腫瘤微環(huán)境中能被條件性激活以降低全身毒性，從而在與檢查點(diǎn)抑制劑聯(lián)合用藥時(shí)成為潛在的安全性更佳的聯(lián)合療法。若臨床研究申請(qǐng)（IND）通過藥政注冊(cè)審核，一項(xiàng)多中心、開放性的1/2期臨床研究預(yù)期將于2019年下半年開展，用于評(píng)估BA3071作為單藥以及與替雷利珠單抗聯(lián)合用藥的安全性、耐受性、藥物動(dòng)力學(xué)、免疫原性以及抗腫瘤活性。
• 宣布與Ambrx, Inc.達(dá)成全球研發(fā)合作使用其基因密碼擴(kuò)增（Expanded Genetic Code）專利技術(shù)平臺(tái)開發(fā)新一代生物制劑，該平臺(tái)可以在大腸桿菌（ReCODE?）及中國倉鼠卵巢細(xì)胞（EuCOD?）中將非天然氨基酸有效地插入到蛋白中，實(shí)現(xiàn)精確的蛋白質(zhì)工程。

2019年第一季度財(cái)務(wù)業(yè)績

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資 截至2019年3月31日，公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資額為16.4億美元，對(duì)比2018年12月31日持有額為18.1億美元。

• 2019年第一季度減少的1.7167億美元主要?dú)w因于經(jīng)營活動(dòng)所用的1.7198億美元，兩項(xiàng)合作協(xié)議中用于預(yù)付款的2900萬美元，以及用于物業(yè)、廠房及設(shè)備投資的2183萬美元，其中部分與從廣州工廠貸款中提款的367萬美元收入相抵消。

收入 截至2019年3月31日的第一季度收入為7783萬美元，相比2018年同期的3254萬美元。季度同比增長源于在中國產(chǎn)品收入的增加以及與新基公司合作帶來的合作收入。

• 截至2019年3月31日的第一季度，ABRAXANE®、瑞復(fù)美®及維達(dá)莎®在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入為5742萬美元，相比2018年同期的2325萬美元。
• 截至2019年3月31日的第一季度，合作收入為2041萬美元，相比2018年同期的929萬美元。

費(fèi)用 截至2019年3月31日的第一季度費(fèi)用為2.5159億美元，相比2018年同期的1.4335億美元。

• 銷售成本 截至2019年3月31日的第一季度銷售成本為1526萬美元，相比2018年同期的455萬美元。銷售成本與收購ABRAXANE®、瑞復(fù)美®及維達(dá)莎®用于中國分銷的費(fèi)用有關(guān)。
• 研發(fā)（R&D）費(fèi)用 截至2019年3月31日的第一季度研發(fā)費(fèi)用為1.7835億美元，相比2018年同期的1.097億美元。研發(fā)費(fèi)用的增加主要是由于持續(xù)開展和新啟動(dòng)的后期關(guān)鍵性臨床研究支出的增加，臨床后期候選藥物的注冊(cè)登記和商品發(fā)布準(zhǔn)備、產(chǎn)品上市前活動(dòng)和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。研發(fā)費(fèi)用的總體增加還歸因于員工股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出的增加，截至2019年3月31日的第一季度股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出為1577萬美元，相比2018比同期的1205萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)的增長。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費(fèi)用 截至2019年3月31日的第一季度銷售、一般及行政管理費(fèi)用為5765萬美元，相比2018年同期的2892萬美元。銷售、一般及行政管理費(fèi)用的增加主要是由于員工人數(shù)的增加，其中包括擴(kuò)大商業(yè)團(tuán)隊(duì)規(guī)模以支持在中國已上市產(chǎn)品的分銷，臨床后期候選藥物的潛在產(chǎn)品發(fā)布，以及提高的專業(yè)服務(wù)費(fèi)和運(yùn)營活動(dòng)發(fā)展所需成本的增加。銷售、一般及行政管理費(fèi)用的總體增加還由于與此相關(guān)的股票期權(quán)費(fèi)用的增加。截至2019年3月31日的第一季度股票期權(quán)費(fèi)用為1062萬美元，相比2018年同期的534萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)的增長。
• 凈虧損 截至2019年3月31日的第一季度的凈虧損為1.6764億美元、或每股0.22美元、或每股美國存托股份（ADS）2.81美元，相比2018年同期的1.046億美元、或每股0.16美元、或每股ADS 2.03美元。

財(cái)務(wù)摘要

簡要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認(rèn)會(huì)計(jì)準(zhǔn)則）

(單位為1,000美元)

[1]  截至2019年3月31日，歸屬百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司的銀行貸款總額為7748萬美元，百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司是百濟(jì)神州持有95%股權(quán)的合資企業(yè)，銀行貸款還包括由蘇州生產(chǎn)設(shè)備抵押取得的一年內(nèi)到期的長期借款。
[2]  股東貸款為廣州生物制藥生產(chǎn)基地于2017年從公司合資企業(yè)的另一股東方獲得的用于基地的建設(shè)和運(yùn)營的9億人民幣可轉(zhuǎn)換債券。

簡要合并營運(yùn)報(bào)表（美國一般公認(rèn)會(huì)計(jì)準(zhǔn)則）

（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000 美元）

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有超過2,400 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）^[i]。

前瞻性聲明 

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括有本公司的藥物候選物的令人鼓舞的臨床數(shù)據(jù)及藥物的收入、本公司的藥物和藥物候選物的進(jìn)展、預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政注冊(cè)里程碑和商業(yè)化進(jìn)程以及“近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)和預(yù)計(jì)里程碑事件”標(biāo)題下的本公司的計(jì)劃及預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近年度報(bào)告的10-K表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] ABRAXANE^®, REVLIMID^®, and VIDAZA^® are registered trademarks of Celgene Corporation.