上海2021年2月2日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，其在研創新藥物Maribavir(TAK-620)與Soticlestat(TAK-935)經國家藥品監督管理局藥品審評中心批準，正式認定為“突破性治療藥物品種”。至此，包括之前納入的Mobocertinib（TAK-788）在內，武田已有三款在研創新藥物在中國被納入“突破性治療藥物品種”。
在兩款最新納入“突破性治療藥物品種”的在研藥物中，Maribavir（TAK-620）是苯并咪唑核糖核苷類新藥中的一種，被批準用于治療移植后發生的巨細胞病毒感染或疾病，包括對更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋和膦甲酸鈉難治的和耐藥的感染。巨細胞病毒是一種β-皰疹病毒，可在40% - 100%的成人人群中發現既往感染的血清學證據[1]。在免疫缺陷患者如造血干細胞移植（HSCT）或實體器官移植（SOT）受者中，巨細胞病毒感染是最具有挑戰性的移植后并發癥之一，也是重要的發病和死亡原因。
Maribavir獲得本次突破性治療品種認定的主要證據來自2項已完成的II期研究（SHP620-202和SHP620-203）。其中，SHP620-202研究顯示其在耐藥性難治性的CMV感染患者中，有效率為67%[2]。Maribavir的抗病毒活性是通過競爭性抑制人CMV酶UL97的蛋白激酶活性而介導的，因而可以抑制蛋白質的磷酸化作用。此外，由于Maribavir的抗病毒活性并不會影響病毒UL54基因，因而預期，該基因突變所引起的更昔洛韋/纈更昔洛韋和/或西多福韋耐藥并不會影響Maribavir的抗CMV活性。因此，預測該藥物未來將有望為移植后發生巨細胞病毒感染或疾病的患者提供突破性的治療獲益。
另一款在研藥物Soticlestat(TAK 935)由武田制藥與Ovid Therapeutics公司聯合開發，納入突破性治療藥物品種的適應癥為Dravet綜合征（DS）和Lennox-Gastaut綜合征（LGS）。Dravet綜合征是一種罕見且嚴重的發育性和癲癇性腦病，主要由SCN1A基因突變導致，通常在1歲以內起病，癥狀包括驚厥、癲癇等，同時伴有發育遲緩、智力及行為問題、語言功能障礙等，嚴重影響患兒及其家庭的生活質量，甚至可能危及生命；Lennox-Gastaut綜合征也是一種罕見、危害性極大的發育性和癲癇性腦病，多于1至8歲發病，患者會出現多種類型難治性癲癇發作、特征性腦電圖改變和智力損傷，成年后大部分患者會失去自理能力。目前，中國尚無獲批用于治療DS的藥物，基于臨床經驗用于治療DS及LGS的抗癲癇藥物種類也較少，難以滿足患者的臨床需求。
Soticlestat（TAK-935）是一種作用機制全新的抗癲癇藥，為口服的強效、選擇性膽固醇24S-羥化酶（CH24H）抑制劑。該藥通過抑制CH24H，降低其產物 -- 腦內24S-羥基膽固醇的濃度，從而降低谷氨酸能通路的興奮性，減輕炎癥，減少癲癇發作次數。2017年，Soticlestat已獲得美國食品與藥品管理局（FDA）授予的治療DS和LGS的孤兒藥資格認定。
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[1] De La Hoz, R. E., Stephens, G. & Sherlock, C. 2002. Diagnosis and treatment approaches of CMV infections in adult patients. J Clin Virol, 25 Suppl 2, S1-12. |
[2] Genovefa A Papanicolaou, Fernanda P Silveira, Amelia A Langston et al. Maribavir for Refractory or Resistant Cytomegalovirus Infections in Hematopoietic-cell or Solid-organ Transplant Recipients: A Randomized, Dose-ranging, Double-blind, Phase 2 Study. Clin Infect Dis. 2019 Apr 8;68(8):1255-1264. |
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