填補(bǔ)移植后難治性CMV臨床治療空白

北京2024年2月8日 /美通社/ -- 今天，北京大學(xué)人民醫(yī)院的黃曉軍院士團(tuán)隊(duì)、南方醫(yī)科大學(xué)的劉啟發(fā)主任團(tuán)隊(duì)分別在北京和廣州開(kāi)出創(chuàng)新抗巨細(xì)胞病毒（CMV）藥物馬立巴韋片的首張?zhí)幏剑瑯?biāo)志著這一創(chuàng)新藥物在中國(guó)投入臨床使用，為我國(guó)難治性CMV感染或疾病的成人移植受者帶來(lái)治療新選擇。

中國(guó)工程院院士、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍表示："經(jīng)過(guò)骨髓移植手術(shù)的患者，一旦發(fā)現(xiàn)存在難治性的CMV感染并得不到及時(shí)有效的治療，很可能引發(fā)移植失敗甚至危及患者生命安全的后果。馬立巴韋的出現(xiàn)，讓我們臨床醫(yī)生有了新的武器來(lái)應(yīng)對(duì)移植后的CMV反復(fù)感染。期待患者在接受馬立巴韋后，能夠有良好的預(yù)后。"

南方醫(yī)科大學(xué)血液病研究院院長(zhǎng)、血液科主任劉啟發(fā)表示："在移植手術(shù)的每一個(gè)環(huán)節(jié)，我們都要強(qiáng)調(diào)精準(zhǔn)化、個(gè)體化，追求更高的患者獲益。作為創(chuàng)新靶向藥物，馬立巴韋可高效清除CMV血癥并控制相關(guān)癥狀，且治療限制性毒性更低。期待患者用藥后能夠平穩(wěn)度過(guò)術(shù)后的危險(xiǎn)期，逐步康復(fù)。"

CMV是一種常見(jiàn)的β-皰疹病毒，可在40%-100%的人群中發(fā)現(xiàn)感染的血清學(xué)證據(jù)^[1]。在全球每年20萬(wàn)例成人移植病例中，CMV是移植受者最常見(jiàn)的病毒感染之一，在實(shí)體器官移植受者中的發(fā)生率為16-56%，在造血干細(xì)胞移植受者中的發(fā)生率為30-70%^[2],[3],[4]。對(duì)于免疫功能低下的患者，CMV感染可能會(huì)危及生命。在經(jīng)歷造血干細(xì)胞移植或?qū)嶓w器官移植后，患者不可避免會(huì)因應(yīng)用免疫抑制劑而導(dǎo)致免疫系統(tǒng)受損。此時(shí)，如果發(fā)生了CMV感染可能會(huì)導(dǎo)致移植失敗等嚴(yán)重后果，在極端情況下甚至?xí)?dǎo)致患者死亡，因此CMV也被稱為'移植的巨魔'。

馬立巴韋片是一種全新的口服抗病毒藥物來(lái)對(duì)抗CMV感染和疾病，它靶向抑制CMV UL97蛋白激酶，抑制病毒DNA的復(fù)制、衣殼化和核逃逸, 從而清除CMV血癥并控制相關(guān)癥狀^[5]。在一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽、陽(yáng)性藥物對(duì)照的Ⅲ期優(yōu)效性研究（TAK-620-303）中，結(jié)果顯示有55.7% (n=131/235) 接受馬立巴韋片治療的患者在第8周達(dá)到了CMV血癥的清除（即根據(jù)中心實(shí)驗(yàn)室結(jié)果，間隔至少5天的2個(gè)連續(xù)基線后樣本的血漿CMV DNA濃度低于定量下限），而接受常規(guī)治療的患者為 23.9%(n=28/117)（校正后的差異 [95% 置信區(qū)間(CI)]：32.8% [22.80–42.74]；P <0.001）。同時(shí)，馬立巴韋片與常規(guī)抗病毒治療相比，治療限制性毒性更低。研究結(jié)果顯示，有25%(n=14/56)接受纈更昔洛韋/更昔洛韋治療的患者發(fā)生治療相關(guān)的中性粒細(xì)胞減少，而接受馬立巴韋治療的患者僅為1.7% (n=4/234)。同時(shí)，有19.1%(n=9/47) 接受膦甲酸鈉治療的患者發(fā)生了治療相關(guān)的急性腎損傷，而接受馬立巴韋治療的患者僅為1.7% (n=4/234)^[6]。

2023年12月，馬立巴韋片經(jīng)優(yōu)先審評(píng)審批通道，獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于治療造血干細(xì)胞移植或?qū)嶓w器官移植后巨細(xì)胞病毒 (CMV) 感染和/或疾病，且對(duì)一種或多種既往治療（更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉）難治（伴或不伴基因型耐藥）的成人患者。目前，馬立巴韋片已在美國(guó)、歐洲、韓國(guó)和澳大利亞獲得孤兒藥資格認(rèn)定，分別于2021年11月被美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)定為First-in-class藥物且批準(zhǔn)上市，于2022年11月，獲得歐盟委員會(huì)（EC）批準(zhǔn)上市。

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