長效C5補體抑制劑為AQP4抗體陽性的NMOSD的患者帶來零復發希望

CHAMPION-NMOSD研究表明偉立瑞可顯著降低復發風險，有望重塑這一罕見神經系統疾病的治療格局

上海2025年8月1日 /美通社/ -- 偉立瑞^®（英文商品名：Ultomiris^®，通用名：瑞利珠單抗注射液）在中國正式獲批用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的成人視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）患者。^[1]

中國國家藥品監督管理局（NMPA）的批準是基于CHAMPION-NMOSD III期臨床試驗的積極結果，該研究結果已發表于《神經科學年鑒》（Annals of Neurology）。^[2]該研究采用舒立瑞 PREVENT關鍵性臨床試驗中的安慰劑組作為外部對照。

瑞利珠單抗達到由獨立裁定委員會判定的至研究期間首次復發時間的主要終點。在CHAMPION-NMOSD III期臨床試驗的中位治療持續時間73周內，瑞利珠單抗治療組患者未觀察到復發（復發風險降低98.6%, 風險比(95% CI): 0.014 (0.000, 0.103), p<0.0001）。^[2]

此外，與CHAMPION-NMOSD研究主要治療期的結果一致，在更長期170.3周中位隨訪期間，接受瑞利珠單抗治療的患者均未出現復發，大多數患者的殘疾評估指標保持穩定或有所改善。^[3]

NMOSD是一種罕見的、高致殘的自身免疫性疾病，主要累及中樞神經系統，特別是脊髓和視神經。^[4,5]大多數NMOSD患者會經歷難以預測的復發，每次復發都可能導致新發或加重的神經損傷，產生嚴重的、反復的神經功能缺損，甚至是永久性殘疾。^[5,6]

復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師全超教授表示："NMOSD難以預測的多次復發會導致不可逆的殘疾，嚴重影響患者生活質量。其臨床治療應注重緩解期預防復發，急性期快速控制癥狀，最大程度減少殘疾累積。作為長效補體抑制劑，瑞利珠單抗可精準靶向補體，實現持續獲益。每8周一次的給藥頻率為中國患者提供了更便捷的診療體驗，有望幫助患者重返零復發的生活。"

阿斯利康全球高級副總裁、全球研發中國負責人何靜博士表示："NMOSD是瑞利珠單抗在半年內中國獲批的第二項適應癥，這不僅是對其創新價值的肯定，也將繼續強化我們對罕見神經疾病領域的認識。未來，我們將繼續加速科學研發，為更多罕見病患者帶來變革性的治療選擇。"

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業部負責人胡軼清表示："本次獲批加速了中國NMOSD治療領域變革，也進一步夯實阿斯利康在補體罕見病領域的科學領導力。作為長效C5補體抑制劑，瑞利珠單抗在持續控制NMOSD的疾病癥狀和防止復發方面臨床獲益明確。每8周一次的給藥方式也將進一步提高治療的便捷性，從而幫助患者提高長期生活質量。我們十分期待讓創新藥物加速惠及更多中國罕見病患者！"

CHAMPION-NMOSD研究中最常見的不良事件為COVID-19，頭痛、背痛、關節痛和尿路感染。瑞利珠單抗的安全性和耐受性與既往臨床研究及真實世界數據一致，未發現新的安全性信號。^[2]

瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本等國家和地區獲批用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的成人視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）患者，并在全球多個國家和地區獲批多項適應癥。

關于視神經脊髓炎譜系疾病

視神經脊髓炎譜系疾病是一種罕見的中樞神經系統疾病，因免疫系統被異常激活對中樞神經系統中的健康組織和細胞進行攻擊。^[4]大約四分之三的視神經脊髓炎譜系疾病患者會產生與特定蛋白質AQP4結合的抗體，呈現為抗AQP4抗體陽性。^[8,9]補體系統是免疫系統的一部分，對人體抵御感染至關重要，而這種特定的結合導致補體系統被異常激活，從而破壞視神經、脊髓和大腦中的細胞。^[5,9]

視神經脊髓炎譜系疾病常見于女性，一般在 30 多歲開始發病。男性和兒童均可能發病，但人群更為罕見。^[10-13]NMOSD 患者可能會出現視力問題、劇烈疼痛、膀胱或腸道功能喪失、皮膚感覺異常（例如刺痛或對熱、冷敏感），以及影響協調功能或運動能力。^[6]大多數 NMOSD 患者都會經歷數次復發。每次復發可導致殘疾加重，包括視力喪失、癱瘓，甚至過早死亡。^[5,6]NMOSD 有別于多發硬化等其他中樞神經系統疾病。^[4]NMOSD確診過程不僅漫長，還容易出現誤診情況。^[14]

關于CHAMPION-NMOSD研究

CHAMPION-NMOSD 是一項全球性III期開放標簽的多中心臨床試驗，旨在評估瑞利珠單抗在成年視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）患者中的安全性和有效性。該研究在北美、歐洲、亞太地區及日本共入組了58例患者。所有入組患者均需滿足確診為抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的NMOSD，在篩選前12個月內至少經歷過一次發作或復發，且入組時擴展殘疾狀態量表評分不超過7分，且體重不低于40公斤。試驗期間允許患者維持既有的穩定支持性免疫抑制治療。^[15]

由于NMOSD復發可能導致長期功能障礙，且存在有效的治療藥物，出于倫理考慮，本研究未設置直接安慰劑對照組，而是將瑞利珠單抗治療組與依庫珠單抗PREVENT 關鍵性臨床試驗的安慰劑數據進行了比較。^[15]

中位治療持續時間的73周內，所有受試者在第1天接受單次基于體重的誘導劑量，并于第15天開始接受基于體重的維持劑量給藥，每8周一次。研究的主要終點是由獨立裁定委員會判定的至研究首次復發時間。主要治療階段的結束時間定義為以下兩種情況之一：所有受試者在第26周訪視前完成治療或中止研究且裁定復發事件達到或超過2例；或者所有受試者在第50周訪視前完成治療或中止研究且裁定復發事件少于2例。由于試驗期間未發生任何裁定復發事件，主要治療階段于最后一名入組受試者完成第50周訪視后結束。^[15]

完成主要治療階段的患者可進入長期擴展治療階段。^[15]

關于偉立瑞^® 

作為長效C5補體抑制劑，偉立瑞^®（瑞利珠單抗）可實現即時、完全且持續的補體抑制。該藥物通過抑制人體免疫系統中末端補體級聯反應中的C5激活來發揮作用。當補體級聯反應被異常激活時，會導致機體攻擊自身健康細胞。成人患者需先接受誘導劑量給藥，隨后每8周靜脈輸注一次；兒童患者則根據體重調整給藥頻率，每4周或8周輸注一次。

瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本和其他國家及地區獲批用于治療特定的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的成人及兒童患者。

瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家或地區獲批用于治療特定的非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）成人患者，以及在美國、歐盟及其他國家獲批用于治療特定患有PNH的兒童。

瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本、中國和其他國家或地區獲批用于治療特定的全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。

此外，瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本、中國和其他國家或地區獲批用于治療特定的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者。

作為全面開發計劃的一部分，瑞利珠單抗也正被評估用于治療其他適應癥。

關于瑞頌制藥

作為阿斯利康罕見病業務子公司，瑞頌制藥致力于為罕見病患者及其家庭研發并提供改變生命的藥物。三十多年前，瑞頌制藥首次引領將補體系統的復雜生物學轉化為變革性藥物，并在具有重大未滿足需求的疾病領域，持續開展豐富的研發創新。依托阿斯利康的全球資源，瑞頌制藥不斷擴展業務版圖，為全球更多罕見病患者提供服務。瑞頌制藥的總部位于美國波士頓。

關于阿斯利康

阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科學至上的全球生物制藥企業，專注于研發、生產及營銷處方類藥品，重點關注腫瘤、罕見病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內的生物制藥等領域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋，業務遍布超過125個國家，創新藥物惠及全球數百萬患者。更多信息，請訪問www.astrazeneca.com。

聲明：與PREVENT關鍵性臨床試驗中的安慰劑組相比，瑞利珠單抗可顯著降低NMOSD復發風險。本文涉及未在中國獲批的產品或者適應癥，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。