江蘇蘇州2019年7月10日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）今日宣布，公司 avapritinib 在正在進行的全球III期臨床研究 VOYAGER 中實現(xiàn)首例中國受試者給藥。該研究主要評估 avapritinib 相較目前標準治療瑞戈非尼在三線或四線晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者中的療效和安全性。入組患者必須既往接受過伊馬替尼以及1~2種其他酪氨酸激酶抑制劑治療。試驗的主要研究終點是無進展生存期（PFS）。
Avapritinib 是一種口服、高選擇性的 KIT 和 PDGFRA 抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴 Blueprint Medicines（以下簡稱“Blueprint”）開發(fā)。大約90%的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因突變導致的細胞生長失調(diào)有關。已發(fā)表過的臨床前數(shù)據(jù)顯示，avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突變的 GIST 中顯示了廣泛的抑制作用。
2019年6月發(fā)布的正在進行的I期 NAVIGATOR 試驗數(shù)據(jù)證明，avapritinib 在 PDGFRA 外顯子18突變 GIST 和四線 GIST 患者中顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性和良好的耐受性，而這兩類人群目前均沒有有效的治療方法。Blueprint 已經(jīng)在美國針對這些適應癥提交了新藥上市申請（NDA）。
截止日期至2018年11月16日的數(shù)據(jù)表明：
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“開發(fā)腫瘤精準治療藥物是基石藥業(yè)核心戰(zhàn)略之一。GIST 是一種罕見疾病，對現(xiàn)有療法耐藥的腫瘤突變患者，avapritinib 可以提供更多的幫助。我們的合作伙伴Blueprint已在美國提交了這款藥物的上市申請，這讓 avapritinib 有望成為基石藥業(yè)第二款在美國獲批上市的產(chǎn)品。隨著 VOYAGER 試驗在中國的開展，我們希望試驗數(shù)據(jù)可以盡早支持這款藥物在中國獲批，從而讓目前缺乏有效治療手段的晚期 GIST 患者也可以獲益。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“Avapritinib 在 PDGFRA 外顯子18突變 GIST 和四線 GIST 患者中，ORR 和 DOR 的數(shù)據(jù)都令人振奮。很高興看到首位中國受試者成功入組三線治療的臨床研究，我們會繼續(xù)全力以赴，盡快推進更多中國臨床實驗中心加入這一重要的全球試驗。”
關于 GIST
GIST 是發(fā)生于胃腸（GI）道的肉瘤或骨或結締組織的腫瘤。腫瘤起源于胃腸道壁中的細胞，并且最常發(fā)生在胃或小腸中。大多數(shù)患者的診斷年齡在50至80歲之間，診斷通常由胃腸道出血、手術或成像期間的偶然發(fā)現(xiàn)以及極少數(shù)情況下的腫瘤破裂或胃腸道梗阻引發(fā)。
大多數(shù) GIST 病例是由一系列臨床相關突變引起的，這些突變迫使 KIT 或 PDGFRA 蛋白激酶進入日益活化狀態(tài)。因為目前可用的療法主要與無活性蛋白質(zhì)構象結合，所以某些原發(fā)性和繼發(fā)性突變通常導致治療耐藥性和疾病進展。
目前，伊馬替尼治療后進展的 KIT 驅(qū)動的 GIST 患者中的治療選擇有限。對于轉(zhuǎn)移性 PDGFRA D842V 驅(qū)動的 GIST 患者，沒有有效的治療選擇，并且在可用的治療后中位疾病進展時間大約在三到四個月。在不可切除或轉(zhuǎn)移性 GIST 中，現(xiàn)有治療的臨床獲益可因突變類型而異。基因突變檢測對于針對潛在疾病驅(qū)動因素量身定制治療至關重要，并在專家指南中建議使用。
關于avapritinib
Avapritinib 是一款在研的口服精準療法，可選擇性地有效抑制 KIT 和 PDGFRA 突變激酶。它是一種靶向于活性激酶構象的1型抑制劑， avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突變的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）中顯示了廣泛的抑制作用，并對激活環(huán)突變活性活性最強，而目前批準的 GIST 療法不能抑制激活環(huán)的突變。與現(xiàn)有的其他酪氨酸激酶抑制劑相比，avapritinib 對 KIT 和 PDGFRA 的選擇性明顯高于其他激酶抑制劑。
Blueprint 率先開發(fā) avapritinib，用于治療晚期 GIST、晚期 SM 以及惰性和冒煙型 SM。 美國 FDA 已經(jīng)授予 avapritinib 兩個突破性療法認證，一個用于治療 PDGFRA D842V 基因驅(qū)動的 GIST，一個治療晚期 SM，包括侵襲性 SM 亞型、伴隨相關血液腫瘤的 SM 和肥大細胞白血病。
基石藥業(yè)與 Blueprint 達成獨家合作和授權，獲得了包括 avapritinib 在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權。Blueprint 保留在世界其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化 avapritinib 的權利。
關于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的國際管理團隊。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強大腫瘤藥物管線。目前五款后期候選藥物正處于或接近關鍵性試驗。憑借經(jīng)驗豐富的團隊、豐富的管線、強大的臨床開發(fā)驅(qū)動的業(yè)務模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的領先中國生物制藥公司。
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前瞻性申明
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