賓夕法尼亞州普利茅斯米丁2020年11月18日 /美通社/ -- INOVIO（NASDAQ：INO）生物技術公司，專注于將精確設計的DNA藥物推向市場，以治療和保護人們免受傳染病和癌癥的痛苦。該公司今天宣布，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的許可，可繼續進行計劃中的INO-4800（其候選新冠肺炎疫苗）2/3期臨床試驗的2期階段。計劃中的2/3期臨床試驗名為INNOVATE（INOVIO INO-4800 Vaccine Trial for Efficacy，即疫苗有效性試驗），這是一種隨機雙盲、安慰劑對照的安全性和有效性試驗，試驗將在美國成年人中進行。INNOVATE試驗將由美國國防部（DoD）化學生物放射和核防御聯合計劃執行辦公室（JPEO-CBRND）出資，與國防部衛生事務助理部長辦公室[OASD（HA）]和國防衛生局（DHA）協作完成。
試驗的２期階段旨在評價INO-4800在2劑量方案（1.0 mg或2.0 mg）中的安全性、耐受性和免疫原性，每個劑量采用三比一的隨機分組接受INO-4800或安慰劑，用于確認適用于三個高感染風險年齡段（18～50歲、51～64歲以及65歲及以上）中每個年齡段更適合的劑量，以進行后續的3期效果評價。INNOVATE試驗的3期階段仍處于部分臨床暫停狀態，直到INOVIO滿意解決了FDA與用于直接將INO-4800輸送到皮膚中的CELLECTRA®2000器械相關的問題為止。該公司計劃在2期階段進行期間以及試驗的3期階段開始之前，解決其余器械問題。
“我為INOVIO團隊感到非常自豪，團隊堅持不懈地致力于開發安全有效的疫苗來抗擊新冠疫情。我們2期試驗的啟動是INO-4800研發的關鍵里程碑。” INOVIO總裁兼首席執行官 J. Joseph Kim博士說， “我們非常高興能夠繼續與美國國防部建立伙伴關系，以推進用于現役軍人和老百姓的INO-4800的開發，并感謝美國國防部對我們抗擊新冠的技術始終充滿信心。"
Kim博士 還說道：“INO-4800的關鍵特點在于我們迄今為止從數據中觀察到的安全性和耐受性，以及其出色的熱穩定性，完全可大規模生產，并可以采用無冷凍冷鏈要求的運輸。INO-4800還保持安全重新給藥的能力，其刺激CD4+和CD8+T細胞反應的能力也非常獨特。”
基于對INOVIO的非臨床數據、器械信息和1期臨時安全性和免疫原性數據的審核，以及對計劃臨床試驗的2期和3期階段設計和計劃，FDA授權試驗繼續進行。試驗的2期階段預計將在美國17個研究中心招募約400名參與者，以評價安全性和免疫原性，以便確定用于3期階段的后續有效性評價的劑量。
美國國防部已同意，除了此前在6月宣布用于大規模生產公司專有智能器械CELLECTRA® 3PSP和CELLECTRA® 2000器械采購的7,100萬美元資金外，也為INNOVATE臨床試驗的2期和3期階段提供資金。
關于INO-4800 "INNOVATE" 2/3期臨床試驗
INNOVATE試驗的主要研究者是 賓夕法尼亞大學附屬醫院醫學教授Pablo Tebas博士。試驗的２期階段旨在評價INO-4800在2劑量方案（1.0 mg或2.0 mg）中的安全性、耐受性和免疫原性，每個劑量采用三比一的隨機分組接受INO-4800或安慰劑，用于確認適用于三個年齡段（18～50歲、51～64歲以及65歲及以上）中每個年齡段更適合的劑量，以進行后續的3期效果評價。公司將勤勉工作，以確保參加試驗人員的多樣化，以特殊人群為目標，包括工作或居住在高感染率環境中和/或存在新冠病毒較高暴露風險地區的特定人群，相對長時間暴露或可能無法連續使用個人防護裝備（PPE）的人群，尤其是在密閉環境中的人群。
在試驗的3期階段中，INOVIO計劃招募18歲及以上的健康男性和未懷孕女性，以便基于2期評價的數據，評價建議劑量的效果。 參與者將按照一比一的比例隨機分入接收INO-4800或安慰劑的試驗組。3期階段將以病例為導向，最終招募人數由3期階段期間新冠肺炎的發生率決定。3期階段的首要終點將是通過病毒學確診的新冠肺炎。
關于INOVIO推進INO-4800的全球聯盟
INOVIO已組建了一個由合作者、合伙人和資助者組成的全球聯盟，以快速推進INO-4800的開發。迄今為止，研發合作者包括維斯達學院、賓夕法尼亞大學、德克薩斯大學、復旦大學和拉瓦爾大學。INOVIO已與Advaccine和國際疫苗研究院合作，分別在中國和韓國進行INO-4800的臨床試驗。INOVIO還正在與英國公共衛生（PHE）和澳大利亞聯邦科學與工業研究組織（CSIRO）攜手合作，評估INO-4800在幾種動物攻毒模型中的非臨床效果。INOVIO正在與賽默飛世爾科技、Richter-Helm BioLogics和Ology Bioservices等承包合同制造商組成的團隊合作，進行INO-4800的商業規模化生產；并正在尋求其他外部資金和合作伙伴，以進一步擴大制造能力，從而滿足全球對安全有效疫苗的緊急需求。迄今為止，流行病防疫創新聯盟（CEPI）、比爾和梅琳達·蓋茨基金會以及美國國防部已為INO-4800的研發和生產投入了大量資金。
關于INO-4800
INO-4800是INOVIO的DNA疫苗候選產品，旨在防止可引起新冠肺炎的新型冠狀病毒SARS-CoV-2的感染。INOVIO在研究冠狀病毒方面具有豐富的經驗，并且是第一家開展針對中東呼吸綜合征（MERS）的疫苗INO-4700進行2a期臨床試驗的公司，MERS的致病病毒與新冠病毒同為冠狀病毒。
INO-4800是唯一能在室溫下穩定一年以上，并且無需在儲運過程中進行冷凍處理的核酸疫苗，這是實施群體免疫的重要因素。
關于INOVIO的DNA藥物平臺
目前，IINOVIO有15個DNA藥物臨床計劃正在開發中，其重點是HPV相關疾病、癌癥和傳染病，包括在流行病防疫創新聯盟（CEPI）和美國國防部資助下，正在研究的與MERS和新冠肺炎相關的冠狀病毒。DNA藥物由經過優化的DNA質粒組成，DNA質粒是由計算機測序技術合成或重組的雙鏈DNA小環，用于在體內產生特定的免疫反應。
INOVIO的DNA藥物可使用INOVIO的專有手持智能器械CELLECTRA®，將經過優化的質粒通過肌內或皮內注射方式直接送到細胞中。CELLECTRA設備使用短暫的電脈沖，以可逆的方式打開細胞中的小孔讓質粒進入，從而克服了其它DNA及其它核酸方法（例如mRNA）的關鍵限制。進入細胞后，DNA質粒可使細胞產生靶向抗原。抗原在細胞中經過自然加工，觸發所需的T細胞和抗體介導的免疫反應。使用CELLECTRA器械給藥，可確保將DNA藥物直接有效地送到人體細胞中，在細胞中驅動免疫反應。INOVIO的DNA藥物不會干擾或改變個體自身的DNA。INOVIO的DNA藥物平臺的優勢包括：可快速設計和生產DNA藥物；產品穩定性好，在儲運過程中無需冷凍；臨床試驗中已觀察到的可靠免疫反應、安全性和耐受性。
在一系列臨床試驗的7000多份申請中，2000多名患者被選擇接受了INOVIO公司的研究性DNA藥物治療。在迅速研發具有滿足全球緊急健康需要潛力的DNA候選藥物方面，INOVIO擁有驕人往績。
關于INOVIO
INOVIO是一家生物技術公司，專門從事迅速將精準設計的DNA藥物推向市場，以治療和保護人們免受傳染病、癌癥以及與HPV相關疾病侵害。INOVIO是第一家（也是唯一的一家）在臨床上證明DNA藥物可通過專有器械直接遞送到體內細胞的公司，用以產生強大并且可耐受的免疫反應。具體來說，INOVIO目前正在癌前宮頸發育異常3期試驗中的主要候選藥物VGX-3100，其在2b期臨床試驗中摧毀并清除了高危性的HPV 16和18。高危性HPV是70％的宮頸癌、91％的肛門癌和69％的外陰癌的發生原因。同樣處于開發當中的還包括針對HPV相關癌癥和罕見HPV相關疾病（復發性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP））、非HPV相關癌癥（多形膠質母細胞瘤（GBM）和前列腺癌）的計劃；還有獲得外部資助的針對寨卡、拉沙熱、埃博拉、HIV以及與MERS和新冠肺炎相關的冠狀病毒方面的傳染病DNA疫苗開發計劃。合伙人和合作者包括艾棣維欣、東方略公司、阿斯利康、比爾和梅琳達·蓋茨基金會、流行病防疫創新聯盟（CEPI）國防高級研究計劃局（DARPA）/化學生物放射和核防御聯合計劃執行辦公室（JPEO-CBRND）/國防部（DOD）、HIV疫苗試驗網絡、國際疫苗研究院（IVI）、醫學CBRN防御聯盟（MCDC）、美國國家癌癥研究院、美國國立衛生研究院、美國過敏和傳染病研究院、Ology Bioservices、帕克癌癥免疫療法研究院、Plumbline Life Sciences、再生元、Richter-Helm BioLogics、賽默飛世爾科技、賓夕法尼亞大學、沃爾特·里德陸軍研究院和威斯達研究所。值得驕傲的是，由于公司董事會中女性比例超過20％，INOVIO還是2020年女董事聯盟“W”稱號的獲得者。更多信息，請訪問www.inovio.com。
聯系人：
媒體關系：Jeff Richardson, 267-440-4211，jrichardson@inovio.com
投資者關系：Ben Matone, 484-362-0076，ben.matone@inovio.com
本新聞稿包含與我們業務相關的某些前瞻性陳述，其中包括我們開發和生產DNA藥物的計劃和我們對研發計劃的預期，其中包括INO-4800 2/3期臨床試驗計劃的啟動和實施，以及我們在獲得監管機構批準后成功制造和生產大量候選產品的能力。由于諸多因素的影響，實際情況或結果可能與文中所述的預期不同，包括臨床前研究、臨床試驗、產品開發計劃、商業化活動和成果本身存在的不確定性；我們確保充分產能以大批量生產候選產品的能力；為證明電穿孔技術可安全有效地用作遞送機制或開發可行的DNA疫苗，持續進行研究所需資金的可用性；我們支持DNA藥物產品管線的能力；我們的合作者在公司所授權產品的開發和商業化，以及產品銷售上能否取得里程碑式成就，從而使我們能收到未來款項和特許權使用費；我們資本資源的充足性；替代療法或者我們或合作者所側重的病癥療法的可用性或潛在可用性，包括可能比我們與合作者希望開發出的任何療法或治療方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及產品責任的問題、涉及專利的問題，以及它們或對它們的授權能否有效保護我們不受使用相關技術的他人的侵害；這些所有權是否可強制實施、正當可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的權利，或可以承受無效索賠；以及我們是否可以為起訴、保護或捍衛這些權利提供所需的資金或其他重要資源；企業支出水平；潛在的企業或其他合作伙伴或合作者對我們技術的評估；資本市場條件；政府對醫療保健行業的提案的影響；我們截至2019年12月31日的10-K表年度報告、截至2020年9月30日的10-Q表季度報告，以及我們不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中所闡述的其他因素。無法保證我們研發管線中任何候選產品能夠成功開發、生產或商業化，臨床試驗的最終結果將支持銷售產品所需的監管批準，或者文中任何前瞻性信息將被證明是準確的。前瞻性陳述僅代表本新聞稿發布之日的情況，除非法律要求，否則我們概不承擔更新或修訂這些陳述的義務。
