美國麻省劍橋和中國北京2019年5月10日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期業(yè)務(wù)亮點、預(yù)計里程碑事件、以及2019年第一季度財務(wù)業(yè)績。

百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強先生表示：“2019年第一季度我們在各業(yè)務(wù)領(lǐng)域取得了不錯的進展，包括第一季度強勁的商業(yè)化表現(xiàn)。公司上下積極準(zhǔn)備預(yù)計在中國的商業(yè)發(fā)布和在美國的首項新藥上市申請。我們也在繼續(xù)擴大團隊，開展新的臨床研究，拓展新適應(yīng)癥，更重要的是為那些沒有治療方案或選擇的癌癥患者帶來新的希望。”

近期業(yè)務(wù)亮點以及預(yù)計里程碑事件

臨床項目

澤布替尼（zanubrutinib；BGB-3111）：一款設(shè)計旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脫靶效應(yīng)的在研BTK小分子抑制劑

2019年預(yù)計里程碑事件

• 用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者和治療R/R慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的兩項新藥上市申請（NDA）在中國獲批；
• 于2019年或2020年初在美國遞交首項澤布替尼的NDA；
• 公布用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的中國關(guān)鍵性2期臨床研究主要數(shù)據(jù)并在中國遞交相關(guān)NDA；
• 在MEI Pharma開展的澤布替尼與ME-401，一款在研磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）delta抑制劑，聯(lián)合用藥的1b期臨床研究中實現(xiàn)首例患者給藥；
• 完成一項澤布替尼對比苯達莫司汀與利妥昔單抗聯(lián)用用于治療初治CLL/SLL患者的3期臨床研究的患者招募；
• 公布用于治療WM患者的3期臨床研究的非隨機MYD88WT分組數(shù)據(jù)；
• 公布用于治療WM患者的3期澤布替尼對比伊布替尼頭對頭臨床研究隨機分組的主要數(shù)據(jù)；以及
• 公布：全球1期臨床研究中用于治療WM患者和MCL患者的更新數(shù)據(jù)；用于治療中國R/R MCL患者和CLL/SLL患者的兩項關(guān)鍵性2期臨床研究數(shù)據(jù)；聯(lián)合奧比妥珠單抗用于治療CLL/SLL患者的1期臨床研究數(shù)據(jù)；聯(lián)合奧比妥珠單抗用于治療非經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的1期臨床研究的更新數(shù)據(jù)；以及用于治療CLL/SLL患者的全球1期臨床研究的更新數(shù)據(jù)。

替雷利珠單抗（BGB-A317）：一款設(shè)計旨在避免與巨噬細(xì)胞中Fc受體結(jié)合的、針對免疫檢查點受體PD-1的在研人源化IgG4單克隆抗體

• 在四月舉辦的2019美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上公布了一項替雷利珠單抗1期長期研究的數(shù)據(jù)以及其結(jié)構(gòu)與機理分析結(jié)果；以及
• 在中國啟動了一項聯(lián)合化療作為一線療法對比安慰劑聯(lián)合化療用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的3期臨床研究。

2019年預(yù)計里程碑事件

• 用于治療R/R經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的NDA在中國獲批；
• 在2019美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上公布用于治療中國鼻咽癌患者的初步結(jié)果，大會將于5月21日至6月4日在芝加哥舉行；
• 公布用于治療亞洲尿路上皮癌（UC）患者的關(guān)鍵性2期臨床研究主要數(shù)據(jù)并在中國提交相關(guān)NDA；
• 公布用于治療二線或三線肝細(xì)胞癌（HCC）患者的全球2期臨床研究主要數(shù)據(jù)并開展藥政注冊對話；
• 公布：用于治療中國R/R cHL患者的關(guān)鍵性2期臨床研究更新數(shù)據(jù)；聯(lián)合化療的2期臨床研究的更新數(shù)據(jù)；以及中國1期臨床研究數(shù)據(jù)；以及
• 完成或接近完成所有正在開展的四項用于治療肺癌和肝癌的3期臨床研究患者招募。

Pamiparib（BGB-290）：一款在研的小分子PARP抑制劑

2019年預(yù)計里程碑事件

• 于2019年末或2020年初公布用于治療先前接受過治療的中國卵巢癌患者的關(guān)鍵性2期臨床研究主要數(shù)據(jù)；以及
• 公布：用于治療卵巢癌患者的全球1期臨床研究數(shù)據(jù)；用于實體瘤和多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤聯(lián)合用藥的1期臨床研究更新數(shù)據(jù)。

Lifirafenib（BGB-283）：一款在研的RAF二聚體抑制劑

• 聯(lián)合SpringWorks Therapeutics啟動了lifirafenib與MEK抑制劑PD-0325901聯(lián)合用藥用于治療攜帶 RAS、RAF 突變和其他 MAPK 通路異常的晚期或難治性實體瘤患者的1b期臨床研究。

生產(chǎn)基地

• 采用GE醫(yī)療的KUBio?技術(shù)的生物制劑生產(chǎn)設(shè)備的安裝和審核在中國廣州基本竣工。

商業(yè)運營

• 截至2019年3月31日的三個月，ABRAXANE®、瑞復(fù)美®及維達莎®在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入為5,742萬美元，相比2018年同期增長了147%，與上一季度環(huán)比增長了52%；以及
• 瑞復(fù)美被納入中國廣東省珠海市附加補充醫(yī)療保險藥品目錄。

公司發(fā)展

• 宣布與BioAtla, LLC就其在研的條件性激活生物制劑（CAB）CTLA-4抗體（BA3071）的開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化達成全球開發(fā)合作協(xié)議。BA3071是一款新型的CTLA-4抑制劑，在腫瘤微環(huán)境中能被條件性激活以降低全身毒性，從而在與檢查點抑制劑聯(lián)合用藥時成為潛在的安全性更佳的聯(lián)合療法。若臨床研究申請（IND）通過藥政注冊審核，一項多中心、開放性的1/2期臨床研究預(yù)期將于2019年下半年開展，用于評估BA3071作為單藥以及與替雷利珠單抗聯(lián)合用藥的安全性、耐受性、藥物動力學(xué)、免疫原性以及抗腫瘤活性。
• 宣布與Ambrx, Inc.達成全球研發(fā)合作使用其基因密碼擴增（Expanded Genetic Code）專利技術(shù)平臺開發(fā)新一代生物制劑，該平臺可以在大腸桿菌（ReCODE?）及中國倉鼠卵巢細(xì)胞（EuCOD?）中將非天然氨基酸有效地插入到蛋白中，實現(xiàn)精確的蛋白質(zhì)工程。

2019年第一季度財務(wù)業(yè)績

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資 截至2019年3月31日，公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資額為16.4億美元，對比2018年12月31日持有額為18.1億美元。

• 2019年第一季度減少的1.7167億美元主要歸因于經(jīng)營活動所用的1.7198億美元，兩項合作協(xié)議中用于預(yù)付款的2900萬美元，以及用于物業(yè)、廠房及設(shè)備投資的2183萬美元，其中部分與從廣州工廠貸款中提款的367萬美元收入相抵消。

收入 截至2019年3月31日的第一季度收入為7783萬美元，相比2018年同期的3254萬美元。季度同比增長源于在中國產(chǎn)品收入的增加以及與新基公司合作帶來的合作收入。

• 截至2019年3月31日的第一季度，ABRAXANE®、瑞復(fù)美®及維達莎®在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入為5742萬美元，相比2018年同期的2325萬美元。
• 截至2019年3月31日的第一季度，合作收入為2041萬美元，相比2018年同期的929萬美元。

費用 截至2019年3月31日的第一季度費用為2.5159億美元，相比2018年同期的1.4335億美元。

• 銷售成本 截至2019年3月31日的第一季度銷售成本為1526萬美元，相比2018年同期的455萬美元。銷售成本與收購ABRAXANE®、瑞復(fù)美®及維達莎®用于中國分銷的費用有關(guān)。
• 研發(fā)（R&D）費用 截至2019年3月31日的第一季度研發(fā)費用為1.7835億美元，相比2018年同期的1.097億美元。研發(fā)費用的增加主要是由于持續(xù)開展和新啟動的后期關(guān)鍵性臨床研究支出的增加，臨床后期候選藥物的注冊登記和商品發(fā)布準(zhǔn)備、產(chǎn)品上市前活動和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。研發(fā)費用的總體增加還歸因于員工股權(quán)獎勵支出的增加，截至2019年3月31日的第一季度股權(quán)獎勵支出為1577萬美元，相比2018比同期的1205萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)的增長。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至2019年3月31日的第一季度銷售、一般及行政管理費用為5765萬美元，相比2018年同期的2892萬美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要是由于員工人數(shù)的增加，其中包括擴大商業(yè)團隊規(guī)模以支持在中國已上市產(chǎn)品的分銷，臨床后期候選藥物的潛在產(chǎn)品發(fā)布，以及提高的專業(yè)服務(wù)費和運營活動發(fā)展所需成本的增加。銷售、一般及行政管理費用的總體增加還由于與此相關(guān)的股票期權(quán)費用的增加。截至2019年3月31日的第一季度股票期權(quán)費用為1062萬美元，相比2018年同期的534萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)的增長。
• 凈虧損 截至2019年3月31日的第一季度的凈虧損為1.6764億美元、或每股0.22美元、或每股美國存托股份（ADS）2.81美元，相比2018年同期的1.046億美元、或每股0.16美元、或每股ADS 2.03美元。

財務(wù)摘要

簡要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）

(單位為1,000美元)

[1]  截至2019年3月31日，歸屬百濟神州生物藥業(yè)有限公司的銀行貸款總額為7748萬美元，百濟神州生物藥業(yè)有限公司是百濟神州持有95%股權(quán)的合資企業(yè)，銀行貸款還包括由蘇州生產(chǎn)設(shè)備抵押取得的一年內(nèi)到期的長期借款。
[2]  股東貸款為廣州生物制藥生產(chǎn)基地于2017年從公司合資企業(yè)的另一股東方獲得的用于基地的建設(shè)和運營的9億人民幣可轉(zhuǎn)換債券。

簡要合并營運報表（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）

（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000 美元）

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有超過2,400 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達莎®（注射用阿扎胞苷）^[i]。

前瞻性聲明 

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括有本公司的藥物候選物的令人鼓舞的臨床數(shù)據(jù)及藥物的收入、本公司的藥物和藥物候選物的進展、預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進程以及“近期業(yè)務(wù)亮點和預(yù)計里程碑事件”標(biāo)題下的本公司的計劃及預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟神州在最近年度報告的10-K表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] ABRAXANE^®, REVLIMID^®, and VIDAZA^® are registered trademarks of Celgene Corporation.