中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2023年7月6日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，公司核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥物審評(píng)中心（CDE）臨床試驗(yàn)許可，將開展聯(lián)合化療對(duì)比伊馬替尼聯(lián)合化療治療新診斷的費(fèi)城染色體陽性（Ph+）急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）患者的關(guān)鍵注冊(cè)性Ⅲ期研究。這意味著耐立克^®有望成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批用于一線治療Ph+ ALL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）藥物，是該產(chǎn)品在這一領(lǐng)域開發(fā)的重大里程碑。

Ph+ ALL在成人ALL患者中，約占20%-30%，具有復(fù)發(fā)率高、無病生存期短、預(yù)后差等特點(diǎn)。在小分子靶向藥物TKI問世之前，經(jīng)化療達(dá)完全緩解（CR）后行異體造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）被認(rèn)為是Ph+ ALL 患者的一線治療方法，但移植前復(fù)發(fā)和缺乏移植機(jī)會(huì)的患者約占總體70%以上，5年總生存率不到30%^[1]。TKI的應(yīng)用顯著改變了Ph+ ALL的治療前景，但一代以及二代TKI治療存在一定局限性，復(fù)發(fā)率較高以及遠(yuǎn)期生存率依然不夠滿意，3-5 年總生存率約50%左右^[2]，主要與其較低的完全分子學(xué)緩解（CMR）率和T315I激酶結(jié)構(gòu)域突變有關(guān)，因此Ph+ ALL 的治療尚有相當(dāng)大的提升空間。目前國(guó)內(nèi)尚沒有TKI 被批準(zhǔn)用于一線治療Ph+ ALL 患者，使用更強(qiáng)效的三代TKI或許可以通過誘導(dǎo)更高的CMR率和抑制T315I突變進(jìn)一步改善Ph+ ALL患者的預(yù)后。

耐立克^®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代TKI，是中國(guó)首個(gè)且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑。耐立克^®在中國(guó)的商業(yè)化推廣由亞盛醫(yī)藥和信達(dá)生物共同負(fù)責(zé)。其治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）成年患者的適應(yīng)癥已于2021年11月獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)上市。此前，該藥物已獲《CSCO惡性血液病診療指南》推薦，用于治療Ph+ ALL患者。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示："這一針對(duì)Ph+ ALL初治患者的關(guān)鍵注冊(cè)性Ⅲ期研究獲批，是耐立克^®在Ph+ ALL領(lǐng)域的重大突破。TKI聯(lián)合化療是公認(rèn)的Ph+ ALL標(biāo)準(zhǔn)治療，但是迄今還沒有一個(gè)TKI藥物獲批一線治療。耐立克^®有望成為首個(gè)用于一線治療Ph+  ALL的TKI藥物。秉承‘解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命，我們將積極推進(jìn)耐立克^®在該適應(yīng)癥的臨床開發(fā)，以期早日獲批，從而造福患者。

參考文獻(xiàn)

1.  Fielding A K, Rowe JM, Richards SM, et a1. Prospective outcome data on 267 unselected adult patients with Philadelphia chromosome positive acute lymphoblastic leukemia confirms superiority of allogeneic transplantation over chemo therapy in the pre imatinib era results from the International ALL Trim MRCUKALIXII/ECOG 2993. Blood, 2009,113: 4489- 4496.

2.  Elias Jabbour et. Treatment of Adults With Philadelphia Chromosome Positive Acute Lymphoblastic Leukemia-From Intensive Chemotherapy Combinations to Chemotherapy-Free Regimens: A Review. JAMA Oncol. 2022 Sep 1;8(9):1340-1348.

關(guān)于耐立克^®

耐立克^®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代TKI，是中國(guó)首個(gè)且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對(duì)BCR-ABL以及包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國(guó)家"重大新藥創(chuàng)制"專項(xiàng)支持。

2021年11月，NMPA通過優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)耐立克^®上市申請(qǐng)，用于治療用于任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測(cè)方法診斷為伴有T315I 突變的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期（CML-CP）或加速期（CML-AP）的成年患者；目前，耐立克^®的該適應(yīng)癥已被成功納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2022年）》；2021年3月，該品種被CDE納入突破性治療品種，用于治療一代和二代TKIs耐藥和/或不耐受的CML-CP患者，2022年7月，該適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)獲NMPA受理并納入優(yōu)先審評(píng)程序，其將支持耐立克^®獲得完全批準(zhǔn)。

而在海外，該品種于2019年7月獲FDA臨床試驗(yàn)許可，直接進(jìn)入Ib期臨床研究；其臨床試驗(yàn)進(jìn)展自2018年開始，連續(xù)五年入選美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)口頭報(bào)告，并榮獲2019 ASH年會(huì)"最佳研究"的提名。目前，耐立克^®共獲1項(xiàng)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）審評(píng)快速通道資格；4項(xiàng)美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，適應(yīng)癥分別為CML，急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）和胃腸道間質(zhì)瘤；還獲一項(xiàng)1項(xiàng)歐洲藥品管理局（EMA）的歐盟孤兒藥資格認(rèn)定，適應(yīng)癥為CML。

2021年7月，亞盛醫(yī)藥（6855.HK）與信達(dá)生物制藥集團(tuán)（1801.HK）達(dá)成在中國(guó)市場(chǎng)就耐立克^®共同開發(fā)和共同商業(yè)化推廣的戰(zhàn)略合作。

*注 耐立克^®為亞盛醫(yī)藥的注冊(cè)商標(biāo)

關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國(guó)、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球前沿。公司已建立擁有9個(gè)已進(jìn)入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國(guó)、美國(guó)、澳大利亞及歐洲開展40多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。

用于治療慢性髓細(xì)胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局新藥審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)和突破性治療品種，并已在中國(guó)獲批，是公司的首個(gè)上市品種。目前，耐立克^®已被成功納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2022年)》。該品種還獲得了美國(guó)FDA快速通道資格、孤兒藥資格認(rèn)定、以及歐盟孤兒藥資格認(rèn)定。

截至目前，公司共有4個(gè)在研新藥獲得16項(xiàng)FDA和1項(xiàng)歐盟孤兒藥資格認(rèn)定，2項(xiàng)FDA快速通道資格以及2項(xiàng)FDA兒童罕見病資格認(rèn)證。公司先后承擔(dān)多項(xiàng)國(guó)家科技重大專項(xiàng)，其中"重大新藥創(chuàng)制"專項(xiàng)5項(xiàng)，包括1項(xiàng)"企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地"及4項(xiàng)"創(chuàng)新藥物研發(fā)"，另外承擔(dān)"重大傳染病防治"專項(xiàng)1項(xiàng)。

憑借強(qiáng)大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進(jìn)行知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學(xué)中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)達(dá)成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經(jīng)驗(yàn)的國(guó)際化人才團(tuán)隊(duì)，同時(shí)，公司正在高標(biāo)準(zhǔn)打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場(chǎng)營(yíng)銷團(tuán)隊(duì)。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進(jìn)公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進(jìn)度，真正踐行"解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。

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