中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2024年1月11日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領先生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，公司董事長、CEO楊大俊博士應邀在第42屆摩根大通全球醫(yī)療健康峰會上發(fā)表了演講，向業(yè)界分享了亞盛醫(yī)藥在以患者為中心的 "全球創(chuàng)新"戰(zhàn)略下，近期取得的多項突破性進展，特別是在血液腫瘤領域構筑了強勁的競爭壁壘。

核心產品多項全球注冊性III期臨床獲批，"全球創(chuàng)新"再創(chuàng)里程碑

作為一直踐行以患者為中心的全球創(chuàng)新戰(zhàn)略的創(chuàng)新藥企業(yè)，亞盛醫(yī)藥的全球化進程在2023年獲得里程碑進展，核心產品耐立克^®、APG-2575的多項全球注冊性III期臨床研究獲批。

亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥耐立克^®是中國目前首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，填補了國內臨床空白。耐立克^®于2023年7月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥物審評中心（CDE）臨床試驗許可，開展聯合化療對比伊馬替尼聯合化療治療新診斷的費城染色體陽性（Ph+）急性淋巴細胞白血病（ALL）患者的全球關鍵注冊性Ⅲ期研究。這意味著耐立克^®有望成為國內首個獲批用于一線治療Ph+ ALL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）藥物，是該產品在這一領域開發(fā)的重大里程碑。

2023年8月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）同意公司核心品種Bcl-2選擇性抑制劑APG-2575開展一項全球關鍵注冊性III期臨床研究，用于治療既往接受治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤 (SLL) 患者。這標志著APG-2575的國際臨床開發(fā)獲得重大進展，有望加速成為全球層面第二個獲批上市的Bcl-2抑制劑，并真正躋身國際競爭陣營，充分展現中國新藥創(chuàng)新與全球化臨床開發(fā)的實力。

2個月后，APG-2575又下一城，獲CDE臨床試驗許可，開展其聯合布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑阿可替尼對比免疫化療治療的全球關鍵注冊性III期臨床研究, 用于初治CLL/SLL患者一線治療。

耐立克^®新適應癥獲批，并進一步驗證全球"同類最佳"實力

自耐立克^®上市以來，公司加速推進商業(yè)化，并獲得多項關鍵性進展。2023年1月，耐立克^®作為國家重大創(chuàng)新藥代表，獲納入2022年版國家醫(yī)保藥品目錄，其可及性和可負擔性得到極大提升。

2023年11月，耐立克^®新適應正式獲NMPA批準，用于治療對一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML慢性期（-CP）成年患者，讓更廣泛的CML患者獲益。

而在剛剛過去的第65屆美國血液學會（2023 ASH）年會上，耐立克^®的多項研究數據入選展示，并獲兩項口頭報告，實現連續(xù)口頭報告"六連冠"，進一步驗證了該產品的全球"同類最佳"（best-in-class）實力。

在本屆ASH年會上獲得口頭報告的耐立克^®中國研究數據顯示，在既往TKIs耐藥和/或不耐受的CML-CP患者中，與現有最佳可用療法（BAT）對照組相比，耐立克^®治療組在無事件生存期（EFS）上展現出顯著的統(tǒng)計學差異，達到本研究的主要研究終點。耐立克^®對比BAT對照組，顯著改善了CML患者的臨床預后。

海外數據也同樣令人振奮。繼2022年在ASH年會上口頭報告耐立克^®海外研究的初步數據后，2023年更新的進展通過更大樣本量患者的數據展現了該品種單藥或聯合治療在前期經深度治療的CML或Ph+ ALL患者中療效與耐受性俱佳，尤其是在經第三代TKI ponatinib或變構抑制劑asciminib治療失敗的患者中療效顯著，進一步提示該品種有望為全球CML或Ph+ ALL患者提供新的有效治療方案。

在CML領域之外，耐立克^®的治療潛力不斷被挖掘與驗證，特別是在Ph+ ALL領域格外突出。在2023ASH年會上，多項關于耐立克^®治療Ph+ ALL患者的數據獲展示。其中獲得口頭報告的一項研究結果呈現了新一代強效TKI耐立克聯合低強度化療在Ph+ ALL患者中的卓越療效和安全性，有望推動Ph+ ALL治療進入"無化療"時代。

除了在血液腫瘤的深度布局，耐立克^®針對胃腸間質瘤（GIST）的臨床開發(fā)也在快速推進。耐立克^®治療GIST患者的臨床數據連續(xù)第二年入選美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會，并在2023 ASCO年會上展現了該品種在TKI耐藥的SDH缺陷型GIST患者中顯著的療效及良好的安全性。

Bcl-2抑制劑APG-2575 CLL優(yōu)勢明顯，AML、MM數據呈強勁潛力

楊大俊博士在演講中還結合2023 ASH數據重點介紹了公司另一重磅品種APG-2575的相關進展。

APG-2575是全球第二個、國內首個進入關鍵注冊臨床階段且具有明確療效的Bcl-2抑制劑，在全球層面具有Best-in-class潛力。

APG-2575在2023 ASH年會上共有三項數據展示，其中治療復發(fā)/難治（R/R）CLL的研究數據再一次體現了該品種強勁的療效和安全性優(yōu)勢。數據顯示，患者接受APG-2575后的總緩解率（ORR）達73.3%；完全緩解/完全緩解伴血細胞未完全恢復（CR/CRi）率為24.4%，且CR/CRi率隨劑量增加呈上升趨勢；而在安全性方面，該研究保持了與前期研究結果相當的低腫瘤溶解綜合征（TLS）的發(fā)生率。長期隨訪中，第30個月時的總生存（OS）率達到86.3%，進一步確認了 APG-2575較高的反應率、長期用藥的安全性以及為CLL患者帶來長期生存獲益方面的潛力。

特別值得關注的是，APG-2575在2023 ASH年會上展示的多發(fā)性骨髓瘤（MM）、急性髓系白血病（AML）臨床數據均為首次披露，并呈現強勁潛力，為該品種在除CLL之外的多適應癥領域的進一步探索與開發(fā)奠定了堅實基礎。楊大俊博士在演講中透露，APG-2575治療AML的注冊III期臨床試驗已經獲得CDE批準，正在啟動中。

加速"全球創(chuàng)新"戰(zhàn)略推進 ，提升國際競爭力

在全球創(chuàng)新戰(zhàn)略的加持下，亞盛醫(yī)藥打造了一條具有"First-in-class"與"Best-in-class"潛力的豐富的產品管線，正在中國、美國、澳大利亞、歐洲及加拿大開展40多項臨床試驗。多個管線品種臨床進展頻頻亮相各大國際學術會議，充分體現了國際學術界對公司創(chuàng)新與臨床開發(fā)能力的高度認可。

楊大俊博士在會上透露，公司2024年預期的里程碑包括：耐立克^®注冊性III期臨床研究獲FDA批準；APG-2575遞交NDA；加速推進多個全球注冊性III期臨床研究；耐立克^®新增適應癥納入國家醫(yī)保目錄等。

楊大俊博士表示："很高興能參加本屆摩根大通全球醫(yī)療健康峰會，與全球的醫(yī)藥投資者分享亞盛醫(yī)藥2023年取得的各項創(chuàng)新成績，展現中國創(chuàng)新藥的實力。過去一年，我們斬獲了多個全球注冊性III期臨床研究的獲批，國際化進程加速明顯；管線重點品種的適應癥不斷拓展，進一步構筑公司血液腫瘤領域的強勁護城河。未來，我們將深化‘全球創(chuàng)新'戰(zhàn)略的布局，加速推進多個全球注冊性III期臨床研究的開展，真正踐行‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'的使命，惠及全球患者。"

關于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球前沿。公司已建立擁有9個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡通路關鍵蛋白領域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。

用于治療慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國國家藥品監(jiān)督管理局新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。目前，耐立克^®已被成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2022年)》。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。

截至目前，公司共有4個在研新藥獲得16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中"重大新藥創(chuàng)制"專項5項，包括1項"企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地"及4項"創(chuàng)新藥物研發(fā)"，另外承擔"重大傳染病防治"專項1項。

憑借強大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內進行知識產權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領先的生物技術及醫(yī)藥公司、學術機構達成全球合作關系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業(yè)化生產及市場營銷團隊。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進公司產品管線的臨床開發(fā)進度，真正踐行"解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。

前瞻性聲明

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